Vertex 制药昨天宣布，该公司已达成一项最终协议，根据该协议，Vertex将用9.5亿美元现金收购私营生物技术公司Semma Therapeutics，后者率先使用干细胞衍生的人类胰岛作为1型糖尿病的潜在治疗药物。Semma已经证明了一种治疗1型糖尿病的差异化方法，这是一种在美国影响超过150万人的严重疾病。Semma已经取得了两项重大科学进展：能够在动物模型中产生大量功能性人胰岛β细胞，恢复胰岛素分泌和改善低血糖症，以及一种新型装置，可以将这些细胞包裹并保护免受免疫系统的影响，从而实现持久的植入需要持续的免疫抑制治疗。
I型糖尿病是一种自身免疫缺陷疾病，在患者体内，免疫细胞会攻击产生胰岛素的胰岛β细胞，这就导致患者不能正常分泌胰岛素。在此之前的疗法一般是将捐赠者的β细胞移植到患者体内，但是胰腺β细胞来源有限，而且还会产生一定的排斥效应。
治疗I型糖尿病的主要方法是注射外源性胰岛素。用胰岛素过少治疗的患者会导致高血糖（高血糖症），而用过多胰岛素治疗的患者可能会出现低血糖（低血糖）。即使使用胰岛素治疗，患有T1D的人也有患该疾病的长期并发症的风险，包括可能导致失明的糖尿病性视网膜病和黄斑水肿，可能导致肾功能衰竭的糖尿病肾病，可能导致感觉丧失的糖尿病性神经病变或疼痛并使患者面临无法识别的伤害和可能导致溃疡，截肢，心脏病发作和中风的血管疾病的风险。
随着一个世纪前胰岛素的发现，这种疾病从一种快速致命的疾病转变为一种慢性疾病。T1D现在是儿童期最常见的慢性疾病之一。然而，对于大多数患有T1D的人来说，用外源性胰岛素治疗疾病的基本方法没有改变。更好的胰岛素制剂，胰岛素输送方法和监测技术使许多人的临床结果得到改善，但疾病管理的个人和家庭负担仍然很重。
一些受影响最严重的T1D患者有资格接受全胰或胰岛移植。在某些情况下，胰岛移植使患者能够独立于胰岛素，不受每日多次胰岛素注射和血糖监测，持续时间超过10年。然而，器官供体组织稀少且质量不同; 因此，只有有限的患者可以用这种方法治疗。与大多数移植手术一样，这些手术的接受者需要终身免疫抑制，以防止他们的免疫系统拒绝移植的组织。
图片来源于：Semma Therapeutics
Semma科学家发明了一种从人类多能干细胞开始产生几乎无限数量的高质量干细胞衍生胰岛（SC-胰岛）的过程，这种干细胞能够在体内发展（或“分化”）任何细胞类型。这项工作建立在2014年哈佛大学Douglas Melton教授实验室开发的突破性干细胞分化技术的基础上，并专门授权给Semma生成细胞疗法。Semma的SC-胰岛在功能上等同于来自人胰腺的天然胰岛，感知葡萄糖水平并释放精确量的胰岛素作为响应。来自Semma临床制造过程的SC胰岛比来自器官供体的纯化人胰岛更丰富，可重复且稳健。SC-胰岛已被移植到糖尿病的小型和大型动物模型中，已经证明它们存活超过半年，产生生理水平的人胰岛素，并安全地控制血糖。除了在实验室中创建功能性SC-胰岛的生物学进步之外，Semma还成功地在生物反应器中扩展了这一生产过程，以便能够定期生产大量的SC-胰岛。
Douglas Melton，PhD
创始人Douglas Melton是哈佛大学医学院教授，他的儿子Sam和女儿Emma在20年前被诊断患上I型糖尿病。为了拯救孩子，Melton开始进行I型糖尿病的研究。而该公司的名称Semma也是他的两个孩子Sam和Emma的名字组合而成的。
Douglas Melton教授曾于1975年获得剑桥大学的医学博士学位，哈佛大学再生生物学，哈佛干细胞研究所联合主席，他的早期工作主要围绕在发育生物学，包括胚胎细胞发育、脊椎动物神经系统的形成等领域。在20年他的两个孩子被诊断出I型糖尿病之后，他的研究方向转变为对胰腺的研究，并致力于治疗糖尿病。他于1995年当选成为美国科学院院士，2007年和2009年因其在再生治疗领域的贡献被列入时代周刊全球100位最具影响力人物之列。
Melton教授研究的领域则是使用多能干细胞——一种能够分化成体内所有器官的细胞，通过将这种干细胞培养成健康的β细胞，再进行移植，即可实现治疗。但是，尽管这种干细胞具有无限可能，要如何引导它成为目标细胞是个非常大的问题。
2014年，经过了15年的研究，Melton教授调查了几百种蛋白质、化学分子等诱导因素，终于将这种干细胞在30天内成功诱导成功能完全的胰腺β细胞。
2015年，Melton教授创立Semma Therapeutics，开始进行动物实验，在小鼠身上移植经过培养的胰腺β细胞。经过移植之后，研究人员在小鼠血液中检测到了人类胰岛素。在随后的动物模型实验中，该β细胞也被证实了确实能对I型糖尿病起到治疗作用。
图片来源于：Semma Therapeutics
Semma Therapeutics创立于2015年，4年时间累计融资1.63亿美元，最近一轮融资是2017年的B轮1.14亿美元融资由斯道资本（ Eight Roads Ventures） 和 Cowen Healthcare Investments 领投，并由全部现有的投资者，包括 MPM Capital、F-Prime Capital Partners 和 ARCH Venture Partners，现有战略合作伙伴 Novartis、Medtronic 和 JDRF T1D Fund，以及新投资者新元医疗基金（ORI Healthcare Fund）、双湖资本（Wu Capital）、通和毓承（6 Dimensions Capital）和国药资本（Sinopharm Capital）参与。
“在过去的100年里，只有通过胰岛素治疗1型糖尿病才取得了进步。这些数据表明，我们的SC胰岛可以安全地运送，保持功能并显着降低非人类灵长类动物的胰岛素需求。此外，当封装在我们的设备中时，我们的细胞疗法显示猪没有免疫抑制的快速胰岛素反应，“首席执行官Bastiano Sanna博士说。“我们很高兴分享我们在两项主要项目中的重大进展，使我们更接近为1型糖尿病患者提供有效的治疗选择。”
这起并购刷新了美国临床前生物科技公司的并购记录，产品还在临床前就支付了9.5亿美元（预期2020年进入临床阶段），为投资人带来巨大回报，也验证了哈佛大学学术转化能力处于世界前沿，突破性的药物始终会为患者带来革命性的疗法，希望更多未被治愈的疾病有新的治疗方法出现！
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