回复@跑江糊: 赞专业解析。ADVM眼球注射除了方便快捷,现在看来安全性和效果都堪忧。根据RGNX的调研(need to take a grain of salt), 眼科专科医生其实subretinal的手术都可以做而且对医生来讲其实利润空间更大。//@跑江糊:回复@淘沙见金:做眼病的人一般用绝对剂量(gc/eye而不是gc/kg),导致不同物种之间的数据不好直接对比,但是趋势还是可以估计。同样1e10的病毒,在人眼中的等效滴度肯定小于老鼠,应该也小于猴子。因此在老鼠和猴子中达到平台期的剂量,在人中可能还有提升空间。从第三剂量6e10到第四剂量1.6e11,剂量提升3倍,需要蛋白表达水平提高1.5倍,感觉概率会超过50%。
参考once已经上市的药物数据(aav2载体,1,5e11注射,病毒RNA未达平台期),rgnx更先进的aav8载体的应该有这个潜力。
advm的问题是给药方式有缺陷,剂量太高了。6e11的剂量应该是现在所有眼病疗法中最高的。他们还想试6e12,连FDA都看不过去叫停了。这么高的剂量很可能触发炎症反应。病人的黄斑区有改善,但视力下降的厉害,没准是其他眼部炎症导致的。
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引用:
上周视频说到Regenxbio$Regenxbio(RGNX)$...