大分子药物(macromolecules),也被称为生物制品(biologics),是指应用普通的或以基因工程、细胞工程、蛋白质工程、发酵工程等生物技术获得的微生物、细胞及各种动物和人源组织和液体等生物材料制备的用于人类疾病预防、治疗和诊断的药品。
分类
FDA将大分子药物分为：疫苗、血液和血液制品、用于诊断和治疗的变应原提取物(如过敏疫苗注射剂)、用于移植的人体细胞和组织(如肌腱、韧带和骨)、基因治疗制剂、细胞治疗制剂、以及检测传染性病原体的试剂。此外,细胞因子药物(如AT-406)也是常见的大分子药物之一。
作用机制
大分子药物的作用机制与一般药物或小分子药物不同，大分子药物主要是通过刺激机体免疫系统产生免疫物质(如抗体)从而发挥其功效,在人体内出现体液免疫、细胞免疫或细胞介导免疫。已成功上市的大分子药物有曲妥单抗、赛尼哌、利妥昔单抗等
临床常见大分子药物
生物大分子药物：多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸。临床上常开发成抗体及疫苗。
化学大分子药物：非格司亭、培非格司亭等，常在器官移植等排异反应中使用
大分子药物特点
由于大分子药物本身具有生物活性,其毒性作用往往与药效相关，与小分子药物相比,脱靶效应较为少见。常见的有免疫原性、肾脏毒性等，单抗的免疫原性已经逐渐减少。目前，大分子主要的毒性作用为肾脏毒性。目前认为大分子药物的肾脏毒性主要是由于大分子量造成的肾脏排泄困难，容易引起炎症反应。[2]
大分子药物和小分子药物的区别
1.生物大分子药物（包括多肽、蛋白质、抗体、聚糖与核酸等）多用于治疗肿瘤、艾滋病、心脑血管病、肝炎等重大疾病。
2.小分子药物：通常是信号传导抑制剂，它能够特异性地阻断肿瘤生长、增殖过程中所必需的信号传导通路，从而达到治疗的目的。
3.小分子的药物多通过浓度梯度提供动力被吸收,大分子的药物则需要通过消化道上皮细胞的蛋白质予以主动转运.有些会被消化道分泌的消化酶分解的药物则需要通过注射给药.
大分子药物的药效相较于小分子往往更为显著,例如英利昔单抗(infliximab)、阿达木单抗(adalimumab)以及依那西普(etanercept)可以直接结合肿瘤坏死因子α(TNFα),通过与TNF-α结合可以更加有效地治疗类风湿性关节炎及其他炎症疾病
发展现状
近年美、英、法、日的一些生物技术公司和制药公司均积极在基因工程、单克隆抗体、生长因子、重组疫苗等方面。进行了大量的研究，主要用于治疗AlDs、冠心病、癌症，多发性硬化症、血友病、丙肝、囊性纤维变性．自身免疫性疾病．器官移植以及罕见的遗传疾病等等，有的已进人临床和申请FDA评估。现在，大分子药物的研发模式已经由传统的新药创制开发模式逐渐转变为包括药物传送系统（drugdeliverysystem；DDS）齐头并进的创新模式。美国FDA批准的新药成品中，约一半属创新型药物传送系统制剂。[4]
前景
现在大分子药物的发展越来越快。目前小分子药物的年销售是四五百亿美元左右，而生物药只有百来亿，但预测到2020年左右，小分子药物销售会达到六百亿的样子，而生物药会达到三百亿，而到了本世纪中期，2050年左右，这两个分类将会持平，都会有六百亿的样子。上述数据也说明今后的几十年内，大分子药物的市场占有率会越来越高