12月9日-11日，作为全球血液学最大的学术盛会之一，美国血液学会（ASH）年会顺利举行，本届大会中，百济神州共24篇摘要被收录，其中3篇进行口头报告。随着多项研究结果的公布，百济神州核心自主研发产品百悦泽®（泽布替尼）作为同类最佳BTK抑制剂的优势再次获得国际学术界的认可。同时，百济神州另外两款自主研发的差异化管线BCL-2抑制剂sonrotoclax、BTK CDAC BGB-16673也在临床试验中取得优异的研究数据，进一步展现百济神州在血液肿瘤治疗方面的领先地位和强劲潜力。
泽布替尼最新随访数据出炉，持续巩固同类最佳BTK优势
在此次ASH会议上，百济神州公布泽布替尼三项重要数据展示，其中包括全球3期“头对头”ALPINE研究的3年随访期结果。数据显示，在治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者时，在中位随访39个月时，泽布替尼相对于伊布替尼显示出持续的无进展生存期（PFS）优势，3年PFS率分别为64.9%和54.8%（HR: 0.68; P=0.0011）。
此次公布的ALPINE研究延长随访提示，泽布替尼组3年OS率数值高于对照组。泽布替尼和伊布替尼组3年OS率分别为82.5%和79.6%，泽布替尼组表现出潜在更优的OS趋势，且泽布替尼组死亡人数较少（HR: 0.75; p=0.098）。此外，与伊布替尼相比，泽布替尼继续显示出更有利的安全性和耐受性。
得益于治疗手段的进步，目前，CLL患者的总生存期（OS）通常较长，因此临床试验中，PFS成为“金标准”，OS本身并非主要终点。经过3年以上的随访期，ALPINE数据再次证明泽布替尼对比伊布替尼具备更优的疗效和更具优势的安全性特征。凭借ALPINE研究在内的两项全球3期临床试验的积极数据，美国FDA已完全批准泽布替尼用于治疗CLL/SLL成人患者。
基于在头对头研究等多项适应症中展现出卓越且持久的安全性和有效性，泽布替尼在全球商业化版图持续深入，目前已在超过65个国际市场获批，也是适应症获批最多、布局最广的BTK抑制剂。2023年前三季度，泽布替尼全球销售总额累计8.77亿美元，根据第三方预测，泽布替尼有望在今年冲击成为新晋“10亿美元分子”。
BCL-2、BTK CDAC临床数据惊艳，推进下一代血液肿瘤治疗管线
据公司介绍，当前百济神州在血液学领域的布局已覆盖并拓展至CLL、急性髓系白血病/骨髓增生异常综合症、多发性骨髓瘤、Richter转化以及大B细胞淋巴瘤等多种血液恶性肿瘤领域。
在今年ASH会议上，百济神州还展示了在研产品BCL-2抑制剂sonrotoclax、BTK CDAC BGB-16673等在内的核心产品临床进展，进一步夯实公司在血液学领域的领先地位。
作为潜在“同类最佳”BCL-2抑制剂，相较于已上市的BCL-2抑制剂维奈克拉，sonrotoclax半衰期更短且无药物蓄积，有望带来更好的安全性特征。目前，sonrotoclax临床布局广泛，临床试验已入组超过600名患者，在多种适应症中均取得差异化的有效性和安全性。
在今年的ASH年会上，sonrotoclax共展示三项重要数据报告，从单药治疗到联合用药，覆盖了B细胞恶性肿瘤的多个适应症。其中，sonrotoclax联合泽布替尼治疗初治CLL/SLL患者中，展现出令人鼓舞的临床数据。在一项正在进行的1/2期研究中，该联合用药耐受性良好，且未出现肿瘤溶解综合征（TLS）病例。该治疗缓解率达到100%，包括深度缓解。在随访中，无患者出现疾病进展（100% PFS）。目前，百济神州已启动一项sonrotoclax和泽布替尼初治CLL固定疗程联合用药的3期注册性试验。
值得关注的是，此次ASH年会上，百济神州首次公布BTK CDAC BGB-16673正在进行的人体试验研究数据，已有128例患者入组，数据具有临床意义，展现出可耐受安全性特征和显著临床缓解，有望解决BTK耐药问题。据介绍，作为临床进度最靠前的BTK降解剂，BGB-16673拥有稳健的开发计划，2024年百济神州将加快上市、联合用药以及3期临床试验进程。
凭借差异化的科学、全球化的战略，百济神州坚定布局多项全球临床试验并取得的优效性结果，充分印证了其研发策略和布局的前瞻性。目前，公司已经建立了一支丰富和多元化的研发管线，拥有超过60个临床前项目，其中近半数具备“同类首创”或“同类最佳”潜力。
百济神州拥有业内规模最大、最高产的肿瘤研究团队之一，规模约1100人。同时，百济神州建立了全球范围内的自主临床开发能力，基本实现了“去CRO化”，临床开发团队人数超3000人，覆盖全球48个地区。
凭借差异化的创新管线、强大的全球开发能力和广阔临床布局，百济神州已经建立起全方位一体化的全球自主能力，加快创新药物开发、扩大药物可及性，进入下一波创新研发浪潮。
来源：百济神州