过去10年来，全球新药研发投入近乎翻倍[1-2]，但每年获得FDA批准的新药数量仍然维持在40-50个左右。背后的原因之一，在于研发的科学复杂度持续增加。以美国FDA下属药物评价和研究中心（CDER）历年来批准的新药为例，具有全新机制的新药占比从2018年的不到35%攀升到2022年的近60%。行业需要做对哪些事，才能加速科学转化，真正提高研发生产力？又有哪些技术革新，在提高研发效率的过程中能起到重要的作用？
2023年10月26日-27日，药明康德将在线带来“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第4期活动——科学转化专场。本次活动云集生态圈30位重磅嘉宾，包括大型药企研发掌门、富有成果转化经验的顶尖科学家、与学术界有着密切渊源且新近收获大额融资的全球新锐。他们将从全球生态圈的不同视角洞悉科学转化与疗法研发之道。本次论坛面向全球观众免费开放，↘点击预约即可申请观看。
在开幕主题讨论中，药明康德副董事长胡正国先生将对话罗氏神经科学、免疫学、眼科学、传染病和罕见病临床开发全球负责人Paulo Fontoura博士，纵览全行业的科学转化症结和解决之道。回顾近年来的新药研发速度，脊髓性肌肉萎缩症（SMA）领域表现亮眼，短短几年内，实现了从无药可治到3款疾病修饰疗法获批的转变。以此为例，Paulo Fontoura博士将深入探讨从科学发现到临床疗法的三个关键要素：坚实的生物学基础、前沿工具的应用，以及生物标志物对于靶点验证的加速作用。展望前路，当前医学、生物学、技术正在以前所未有的方式融合，能否助推每年100款新药问世？又有哪些疾病领域的创新呼之欲出，即将产生深远影响？这位产业老将也将分享他的独家见解。
随后的两场专题讨论，我们也将聚焦热门前沿研发领域的独特挑战和机遇。致力于攻克难以成药靶点的三位科研翘楚将畅谈小分子的“大”未来。
加州大学旧金山分校药物化学系Michelle Arkin教授深耕小分子对于蛋白质相互作用的影响，联合创立了两家公司以将其实验室发现转化为全新疗法。
丹娜-法伯癌症研究所与哈佛医学院Eric Fischer教授的开创性工作揭示了分子胶作用机制，推动了行业对于泛素系统和蛋白降解的理解。
加州大学旧金山分校、加州大学伯克利分校Kevan Shokat教授则在KRAS抑制剂的发现中具有举足轻重的影响，其团队也在开发针对蛋白质/脂质激酶、GTP酶和RNA解旋酶的小分子候选药物。
从他们的交流中，我们将听到：从分子胶的偶然发现到掀起蛋白降解研究热潮，折射出科学转化的哪些必经之路？化学生物学对于疾病的干预潜力及其生物学影响的复杂性，以及突破性技术的不断涌现，对于难以成药靶点的开发意味着什么？小分子和大分子的交融又将开辟哪些新天地？
开拓新分子科学边界、同时富有产研合作经验的两位权威学者将展开对话，洞察基因药物的转化研究。加州大学伯克利分校David Schaffer教授致力于开发下一代基因疗法，不仅躬身入局创立了8家公司，还在领先的初创公司孵化器QB3参与运营管理，帮助更多创新走出实验室。加州大学圣地亚哥分校Catriona Jamieson教授在血液肿瘤领域具有深厚的临床积累，参与创立了3家公司，其中Aspera Biomedicines公司专注于开发RNA调节和免疫肿瘤药物，通过靶向失调的干细胞来治疗难治性恶性肿瘤。在他们眼中，对于前沿新分子疗法，从类器官到分子诊断，哪些创新将成为临床突破的催化剂？行业应当如何建立合作网络，以更有效的方式来推进转化研究？
此次活动也将设立创新疗法展示环节，22家新近收获融资且与科学界深入合作转化研究的新锐公司将逐一亮相，分享各自研发的科学源泉、技术特点和管线进展。
这些公司不少是由科学家联合创立。从耶鲁大学、斯坦福大学、哈佛大学、牛津大学等顶尖科研机构走出来的这些生物技术公司，都看好哪些前沿科学突破的应用潜力，致力于解决哪些未满足医疗需求？在解决科学转化瓶颈方面，又有何破解之道？
这些新锐的涉足领域也遍布多个热门赛道，从细胞和基因疗法、RNA疗法、难以成药靶点，到下一代免疫疗法、核药、微生物组疗法……不同的创新治疗模式将如何重塑现有治疗格局？
从北美、欧洲到亚太，学术界和产业界的紧密合作也折射出全球医药创新生态圈的活力。在这些创新之地，新兴力量的崛起有何特点？不同区域的生态系统，对科学转化研究的支持有何独到之处，将如何成为推动产业前行的新引擎？
10月26日-27日，药明康德“BOLD”系列第4期活动汇聚全球产学研先锋力量，我们诚邀您共同聚焦科学转化，探寻提高研发成功率的解决方案，加速造福更多患者！本次论坛面向全球观众免费开放，↘点击预约即可申请观看。
致力于汇聚智慧、推动合作、加速为全球病患带来突破，药明康德“BOLD”系列在线活动将持续关注具有革新潜力的开创性策略和重要进展。2023年是充满挑战和机遇的一年，相信产业先锋的洞见将坚定我们前行的信念，鼓舞我们携手解决未满足治疗需求。
参考资料：
[1] EvaluatePharma WORLD PREVIEW 2022 Outlook to 2028. Retrieved Oct 20, 2023, from 网页链接
[2] EvaluatePharma World Preview 2019, Outlook to 2024. Retrieved Oct 20, 2023, from 网页链接
[3] Global Trends in R&D 2023. Retrieved Oct 20, 2023, from 网页链接
@药明康德 内容团队编辑
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。