中枢神经系统疾病（CNS）存在巨大未满足需求，是仅次于肿瘤的第二大研发领域。目前，CNS领域有近千款疗法在研，占行业所有管线的14%，过去5年管线数量增长率达31%。疗法发展离不开产业的投入，药明康德内容部数据显示，近5年来，CNS领域的融资事件在全行业持续占据1/5的比例。
近3个月，我们迎来了20年来首款FDA完全批准的阿尔茨海默病新药、FDA批准的首款遗传性“渐冻症”（ALS）疗法、首款杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法，相信这一系列令人振奋的里程碑也将激发产业砥砺前行，将更多突破带给患者。
致敬大胆开拓的先锋，洞察创新前沿，2023年7月27日-28日，药明康德将在线带来“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第3期活动，聚焦CNS、肿瘤和罕见病三大疾病领域前沿疗法。
在CNS疗法研发专题中，药明康德联席首席执行官杨青博士将深度对话哈佛医学院神经病学教授、麻省总医院神经病学副主席Rudolph Tanzi博士，前瞻行业趋势和机遇。Tanzi博士是CNS领域的领航专家，共同发现多个致病基因，并致力于推动创新疗法开发，其中AMX0035已获得FDA批准治疗ALS。此外，来自全球各地、新近完成融资的多家新锐将带来管线展示，共同绘制行业攻克CNS难题的蓝图。这些公司或孵化自顶尖科研机构，或赢得大药企合作，不少曾入选行业新锐榜单。文末附上议程，欢迎免费注册观看！
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从新分子模式来看，下一代生物疗法已经占到CNS管线的12%，这些疗法主要针对神经退行性和神经肌肉疾病，具有疾病逆转甚至治愈潜力。本次专题中，我们也将共同感受这股新浪潮。
Switch Therapeutics致力于靶向特定神经细胞进行治疗，并解决基因敲低的细胞选择性难关。该公司依托于加州理工学院（Caltech）、哈佛医学院和希望之城（City of Hope）的科研成果，开发了条件激活小干扰RNA（conditionally activated siRNAs）平台，能够整合反义寡核苷酸（ASO）和siRNA的优势，将RNAi疗法靶向递送到特定细胞中，并且增强RNA疗法的递送、摄取、效力和基因敲低的持久性。
神曦生物（NeuExcell Therapeutics）由国际知名的再生医学专家陈功教授创立，开发神经再生基因疗法，利用递送载体表达神经转录因子，将大脑星形胶质细胞直接转化为可长期存活的功能性神经元，有潜力治疗卒中、ALS、阿尔茨海默病、帕金森病等，其针对卒中的候选疗法即将递交IND。该公司核心技术也吸引罗氏子公司达成合作。
随着对CNS疾病复杂生物学的不断深入理解，疗法作用机制也迎来了广阔蓝海。当前，多达70%的阿尔茨海默病临床期在研疗法针对错误折叠蛋白（Aβ和tau）以外的创新靶点，帕金森病临床期在研疗法也有近60%针对多巴胺以外的机制。本次论坛的多家嘉宾公司都是投身这些新兴疆域的探索者。
炎症是影响阿尔茨海默病、帕金森病的关键机制之一。BioVie公司的核心策略是通过减少炎症、提高葡萄糖利用率来保护神经元，最终改善大脑健康。其主要候选药物NE-3107具有上述双重机制，正在开展针对阿尔茨海默病的3期试验，患者的基线数据分析也支持炎症和胰岛素抵抗可影响认知功能，另外，这款疗法也正在针对帕金森病进行2期试验。该公司CEO Cuong Do先生曾任三星战略集团总裁、默沙东首席战略官、麦肯锡高级合伙人。
深耕神经再生方向，Pipeline Therapeutics公司的策略是通过小分子靶向治疗来重新激活先天修复途径，包括髓鞘修复/再生、突触重联和轴突修复这三个关键途径。该公司的创立得到了罗氏的支持，多发性硬化（MS）是其重点关注的适应症，候选疗法PIPE-791已获得FDA的IND批准。
G蛋白偶联受体（GPCR）是包括CNS疾病在内许多不同疾病的热门靶点。GPCR是人体中最大的膜蛋白家族，通过构象变化实现细胞信号传递，参与众多功能。Confo Therapeutics公司的技术平台能够发现具有构象选择性的药物。其治疗神经性疼痛的候选疗法CFTX-1554正在开展1期试验。该公司曾与礼来、第一三共等公司达成合作，其CEO Cedric Ververken博士曾任赛诺菲旗下Ablynx公司业务发展副总裁。
越来越多的科学研究揭示了肠-脑轴的双向影响。Axial Therapeutics公司专注于寻找肠-脑轴相关的新靶点，开发小分子药物来调节肠道微生物，从而治疗CNS疾病。其针对自闭症谱系障碍（ASD）的候选药物AB-2004正在开展2b期试验，另一款帕金森病候选药物已取得积极临床前结果。该公司CEO Stewart Campbell博士在职业生涯中曾推动7款临床阶段候选药物的研发。
生物标志物的发展正在为CNS疗法研发带来革新。以近年获得FDA批准的两款阿尔茨海默病新药和一款ALS新药为例，生物标志物在其开发过程中都起到了不可或缺的作用。
Alto Neuroscience就是一家借助生物标志物构建管线的新锐，其精准精神病学平台通过分析脑电活动、可穿戴设备数据、遗传学等数据来检测大脑生物标志物，进而开发靶向药物。其中，靶向脑源性神经营养因子（BDNF），针对抑郁症与创伤后应激障碍（PTSD）的候选疗法ALTO-100正在进行2b期试验。该公司CEO Amit Etkin博士为斯坦福大学终身教授。
图片来源：123RF
7月27日-28日，这些新锐将共同呈现CNS领域的下一波创新。此外，本次活动还涵盖了肿瘤和罕见病疗法研发专题，聚集30位行业领袖和先锋，共同探讨重大疾病研发风向。
致力于汇聚智慧、推动合作、加速为全球病患带来突破，药明康德“BOLD”系列在线活动将持续关注具有革新潜力的开创性策略和重要进展。我们深信，科学的引领、生态圈的融合、平台的力量，将为患者带来真正具有深远影响力的变革。
药明康德“BOLD”系列第3期活动议程
10:00 欢迎致辞
蔡辉 论坛主席，药明康德副总裁
10:05 突破癌症研发障碍
Jorge Conde Andreessen Horowitz普通合伙人
Sara Tolaney 丹娜-法伯癌症研究所乳腺肿瘤中心主任；哈佛医学院医学副教授
10:20 聚焦：下一波癌症疗法浪潮
Jake Becraft Strand Therapeutics首席执行官兼联合创始人
Gina Chapman CARGO Therapeutics总裁兼首席执行官
Neil Dhawan Totus Medicines首席执行官兼联合创始人
Brian Gladsden Mosaic Therapeutics首席执行官
Roberto Iacone Alentis Therapeutics首席执行官
Bent Jakobsen Accession Therapeutics首席执行官、创始人兼董事会主席
Lori Lyons-Williams Abdera Therapeutics总裁兼首席执行官
Richard Markus Dantari总裁兼首席执行官
Szabolcs Nagy Turbine联合创始人兼首席执行官
邹斌 Axcynsis Therapeutics创始人兼首席执行官；新加坡国立大学兼职副教授
10:50 克服中枢神经系统领域挑战
Rudolph Tanzi 哈佛大学约瑟夫和罗斯-肯尼迪神经病学教授；美国麻省总医院神经病学副主席
杨青 药明康德联席首席执行官
11:05 聚焦：下一波中枢神经系统疾病疗法浪潮
Stewart Campbell Axial Therapeutics首席执行官
陈功 神曦生物创始人
Dee Datta Switch Therapeutics联合创始人兼首席执行官
Cuong Do BioVie首席执行官；M6P Therapeutics董事长
Amit Etkin Alto Neuroscience创始人兼首席执行官
Carmine Stengone Pipeline Therapeutics总裁兼首席执行官
Cedric Ververken Confo Therapeutics首席执行官
11:25 引领罕见病干预策略新变革
Brian Bronk 赛诺菲合作部神经科学、罕见病、技术平台和研发交易业务发展负责人
Michael Hayden Prilenia首席执行官
11:40 聚焦：下一波罕见病疗法浪潮
Djordje Filipovic AB2 Bio首席执行官
Harri Järveläinen Ractigen Therapeutics首席运营官
Nerissa Kreher Entrada Therapeutics首席医学官
Brian McVeigh Code Biotherapeutics董事长、首席执行官兼联合创始人
Kristof Vercruysse TargED Biopharmaceuticals首席执行官
Hanadie Yousef Juvena Therapeutics首席执行官兼联合创始人
12:00 闭幕致辞
Richard Soll 药明康德波士顿办公室负责人和战略计划高级顾问
@药明康德 内容团队报道
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