3 月 22 日，据 Insight 情报监控系统 显示，信达生物成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3 抑制剂 pemigatinib 片的上市申请已经离开了第一轮补充资料队列，离获批上市又近了一步。如若获批，pemigatinib 将成为国内首款 FGFR 抑制剂。
Pemigatinib 由 Incyte 公司开发，于 2020 年 4 月在美国获批上市，商品名为 Pemazyre®。
信达生物在 2018 年 12 月与 Incyte 达成战略合作，获得了该公司包括 Pemigatinib 在内的 3 款药物在中国内地及港澳台地区的临床开发和商业化权益，而 Incyte 公司则获得信达生物的 4000 万美元首付款、首次递交 IND 申请后的第二笔 2000 万美元付款、潜在开发及监管里程碑款最高 1.29 亿美元和潜在商业里程碑 2.025 亿美元。合作中的另外两款分别为 itacitinib（JAK1 抑制剂）和 parsaclisib（PI3Kδ 抑制剂）。
2021 年 6 月 21 日， pemigatinib 在台湾市场获批（中文通用名：培美替尼；商品名：达伯坦®），成为信达生物获批的第一款小分子药产品；2022 年 1 月 24 日，pemigatinib 又在香港获批。
据 Insight 数据库，培美替尼在中国内地于 2021 年 7 月申报上市，随后被 CDE 纳入到优先审评名单中，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有 FGFR2 融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
培美替尼在中国的上市申请是基于一项在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴 FGFR2 融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价 pemigatinib 的疗效和安全性的 II 期、开放性、单臂、多中心的研究。此研究又称 CIBI375A201（NCT04256980），为在国外进行的 FIGHT-202 研究（INCB 54828-202, NCT02924376）的桥接试验。主要终点为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准 V1.1 评价的客观缓解率（ORR）。
在 FIGHT- 202 研究中，共入组 108 例胆管癌受试者，接受 pemigatinib 13.5 mg 口服治疗，其中基于 IRRC 评估的已确认的 ORR 为 37%（95% CI：27.94%，46.86%），包括 4 例完全缓解（3.7%）和 36 例部分缓解（33.3%），中位缓解持续时间（DOR）为 8.08 个月（95% CI：5.65，13.14），中位无进展生存期（PFS）为 7.03 个月（95% CI：6.08，10.48），pemigatinib 可引起持久的肿瘤缓解，中位总生存期（OS）达 17.48 个月（95% CI：14.42，22.93）。
安全性方面，pemigatinib 具有良好的耐受性。在 147 例纳入安全性分析的受试者中，高磷酸血症为最常见的不良反应，发生率为 58.5%。有 68.7% 的受试者发生 3 级或 3 级以上的不良反应，最常报告的为低磷酸血症（14.3%），其他包括关节痛和口腔黏膜炎（各 6.1%）、腹痛、疲乏和低钠血症（均为 5.4%），其他还有掌跖红肿综合征和低血压，发生率分别为 4.8% 和 4.1%。
国内桥接试验 INCB 54828-202 研究的数据也已经在 2021 ESMO 上以壁报形式发布。该项试验分成两部分，第一部分为在中国人群中的 PK 研究，纳入 3 例胆管癌受试者；第二部分则纳入 31 例 FGFR2 基因融合或重排阳性的胆管癌受试者，临床主要终点为第二部分受试者由 IRRC 依据 RECIST v1.1 评估的 ORR。
在 30 例疗效可评价人群中，15 例患者达到 IRRC 确认的疾病缓解，主要终点指标 ORR 达到 50% (95%CI: 31.3%，68.7%)。中位随访 5.13 个月时，12 例患者仍处于病情缓解中，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（95%CI: 3.4，NR），至数据截止日期，中位无进展生存期（PFS）数据尚未成熟，仅有 6 例发生 PFS 事件，疾病控制率（DCR）为 100% (95%CI: 88.4%，100%)。
胆道癌（BTC）是发生在胆管和胆囊中的一种罕见的侵袭性癌症。其中胆管癌起源于胆管上皮细胞，是第二常见的原发于肝脏的恶性肿瘤。乙肝病毒及其他肝脏寄生虫的感染导致其在亚洲地区发病率较高。
手术是目前唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。这类患者的一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨，但中位总生存期（OS）约 11.7 个月，治疗效果有限；而一线治疗失败后的患者推荐积极症状控制+mFOLFOX 方案进行治疗, 中位 OS 仅为 5-6 个月，亟待可以提高患者生活质量和疗效的药物出现。
从靶向药角度来看，FDA 目前仅批准了 3 款胆管癌靶向药。这三款胆管癌治疗药物都在 2020 年及 2021 年才刚刚获批，其中两款为 FGFR 抑制剂，信达/Incyte 的 Pemigatinib 和联拓/BrigeBio 的 Infigratinib；一款为 IDH1 抑制剂艾伏尼布，由 Agios Pharmaceuticals 开发，基石药业引进。
从免疫疗法角度看，这一癌种上也是挫折不断，2021 年默克的 PD-L1/TGFβ 双特异性融合蛋白 M7824 正是在胆道癌方面惨遭一线二线二连败。首个取得积极突破的是阿斯利康的 PD-L1 度伐利尤单抗（Imfinzi），预计今年在这项新适应症申报后，才能实现免疫疗法在胆道癌领域的破零。