PCSK9，全称为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9），是一种由肝脏合成的蛋白质，它在调节血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）水平方面扮演着关键角色。PCSK9通过与肝脏细胞表面的LDL受体结合，促使这些受体被分解，减少了清除血液中LDL胆固醇的能力，从而导致血液中LDL胆固醇水平升高。高水平的LDL胆固醇是心血管疾病的主要风险因素之一。
针对PCSK9的药物，即PCSK9抑制剂，是一类新型的降脂药物。这类药物通过阻止PCSK9与LDL受体的结合，使得更多的LDL受体能够循环再利用，有效地从血液中清除LDL胆固醇，从而显著降低LDL胆固醇水平，减少心血管疾病的风险。目前市面上的PCSK9抑制剂主要包括依洛尤单抗（Evolocumab）和阿利西尤单抗（Alirocumab）等，这些药物通常以注射形式给药，并已被证明在控制难治性高胆固醇血症，包括家族性高胆固醇血症患者中非常有效。尽管PCSK9抑制剂整体上耐受性良好，但使用时仍需注意监测可能的副作用，如注射部位反应、流感样症状等，并且在特定人群如肝肾功能不全者中需谨慎使用。