22名接受最高剂量BB2121治疗的病人中21人产生了应答,11人完全应答。最高剂量组中位无进展生存期为11.8个月,而低剂量组的中位无进展生存期只有1.9个月。
但基于之前的数据,很多人推测该疗法能够将无进展生存期延长至15个月左右。然而Bluebird的CEO Nick Leschly辩解称入组接受治疗的病人病情都已经非常严重,这些病人此前平均接受过7种疗法,每位病人都接受过至少一次干细胞移植,对于这些患者来说这样的数据已经足够优秀。
需要注意的是,这项研究中入组的病人里有8名病人的多发骨髓瘤细胞的BCMA表达水平很低。之前很多人担心这些病人对该疗法的响应可能会存在问题,但从目前公布的数据看所有的8名病人均能够产生应答,而且CR达到了38%。这项研究的最终结果最早将在明年公布。