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sarepta的DMD基因疗法去年刚上市，今年一季度就卖了1.33亿美元，而且还是标签受限的情况下。
而biomarin的血友病基因疗法则很难卖，可能是替代疗法比较多，自身也有缺陷，效果逐年衰减。

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不倒的胡杨树
05-02 20:46

您这里面提到的DMD基因疗法，是和杜氏进行性肌肉营养不良（DMD）相关的吗？