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5/8，欧盟委员会扩大了Swedish Orphan Biovitrum’s (Sobi)的 Aspaveli (pegcetacoplan) 的标签范围，将未经治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成人患者纳入其中。
C3 抑制剂于 2021 年获得欧盟批准，用于治疗尽管接受 C5 抑制剂至少三个月但仍患有持续性贫血的 PNH 患者。 最初的批准得到...

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5/8，再生元制药公司 (Regeneron Pharmaceuticals) 宣布其用于听力损失的 DB-OTO 基因疗法取得了进一步令人鼓舞的早期结果，其中 24 周数据显示，第一位接受治疗的患者（一名 10 个月大的婴儿）从基线时的严重耳聋转变为能够检测到在会话范围内的声音。
该公司还公布了第二名患者 4 岁时接受治...

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5/7，Teva 的非典型抗精神病药物olanzapine的长效制剂达到了针对成人精神分裂症患者的 III 期研究的主要终点，这似乎证明了Royalty Pharma 最近押注于每月一次治疗的合理性。 这些积极的结果也支持 Teva 引入外部资金来加速该疗法开发的举措，该疗法被称为 TEV-'749，之前预计 SOLARIS 试验要...

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5/8，赛诺菲周三证实，首席科学官Frank Nestle 将离开公司。 他的离职是这家法国制药商高层的退出之一，因为该公司继续将研究重点从肿瘤学转向免疫学和炎症学。
该公司没有具体说明雀巢何时离开或谁将接替他。
赛诺菲全球研发主管 Houman Ashrafian 在给 FirstWord 的一份声明中表示：“在...

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5/8，彭博社周三援引未透露姓名的知情人士消息称，辉瑞已同意就 10,000 多起诉讼达成和解，这些诉讼指控该公司隐瞒了 Zantac（雷尼替丁）相关的癌症风险。 该和解标志着正在进行的 Zantac 诉讼中最大的和解，该诉讼影响了几家销售现已停产这个胃灼热药物的主要制药商。
消息人士称，这些协议涵...

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5/8，Marinus Pharmaceuticals $Marinus(MRNS)$ 周三表示，将裁员约 20%，并停止其实验性癫痫治疗药物的 III 期试验，不到一个月前，另一项研究中ganaxolone的临床更新结果令人失望，导致该生物技术公司股价暴跌。
4 月，GABA 受体调节剂的 IV 制剂未能满足针对难治性癫痫持续状态 (RSE) 患者...

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5/8，Compass Pathways $COMPASS Pathways(CMPS)$ 周三表示，其在研创伤后应激障碍 (PTSD) 治疗药物 COMP360 在一项 II 期研究中达到了主要安全终点和多项关键疗效指标。 这种化合物是裸盖菇素的合成形式，是少数进入临床的致幻剂之一，研究该类药物在精神健康疾病方面的潜力的运动正在不断发展。<...

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5/8，就在阿斯利康和MSD获得其抗癌药物 Lynparza（olaparib）新专利的同一天，这对合作伙伴对 Natco Pharma 和 Sandoz 提起了新诉讼，指控这两家公司各自的仿制药侵犯了 PARP 抑制剂的专利。
原告称，Natco Pharma 于 2022 年底向 FDA 提交了监管申请，寻求其仿制药olaparib的批准，Sandoz 于 ...

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5/7，Vertex Pharmaceuticals $Vertex(VERX)$ 表示，自去年年底 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 获得首次批准以来，截至 4 月中旬，已有 5 名患者采集了干细胞，为基因疗法的生产做准备。 首席运营官 Stuart Arbuckle 称这一进展“非常好”，并指出在 Casgevy 获批的市场（包括美国、欧洲和中...

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5/7，三年前，Prologue Medicines 开始了自己的故事，周二，在 Flagship Pioneering 的支持下，Prologue Medicines 脱颖而出，试图利用病毒蛋白质组尚未开发的潜力来创造新药。 该公司拥有 5000 万美元用于推进其 DELVE 平台并开发一系列药物，最初重点关注免疫学、肿瘤学和代谢适应症。
成立...

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5/7，Zenas BioPharma 周二宣布完成了 2 亿美元的 C 轮融资，这将有助于推动其主导资产 obexelimab 通过一系列针对一系列自身免疫性疾病的中期和后期试验。 首席执行官 Lonnie Moulder 评论道：“这笔融资使我们能够完成多个潜在价值驱动的临床项目。”
此次融资是 Zenas 于 2022 年进行 1.18 ...

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5/7，FDA 选择 6 月 10 日作为顾问小组开会的日期，讨论礼来公司$礼来(LLY)$ 在早期症状性阿尔茨海默病中应用淀粉样蛋白斑破坏药物 donanemab。
对该申请的决定原本应在第一季度做出，但今年早些时候 FDA 在最后一刻选择召集外部顾问小组，引起了人们的关注，鉴于审查已进入后期阶段，此举令礼...

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5/7，Illumina $Illumina(ILMN)$ 在最近向美国证券交易委员会 (SEC) 提交的文件中透露，它正在考虑将癌症测试制造商 Grail 分拆为独立业务，而不是寻求出售。
去年 12 月，在美国上诉法院同意联邦贸易委员会关于此次合并具有反竞争性的裁决后，这家 DNA 测序巨头决定撤销其对 Grail 的颇具争议...

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5/7，Calliditas Therapeutics $Calliditas(CALT)$ 公布了一项 II 期试验的主要结果，其中 NOX 抑制剂 setanaxib 未能显著缩小头颈鳞状细胞癌 (SCCHN) 患者的肿瘤。 尽管未达到主要终点，但该药物在无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS) 等关键次要目标方面表现出显著改善。
“在这项相对较小的...

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5/7，去年从强生公司分离出来的消费者健康公司 Kenvue $Kenvue(KVUE)$ 宣布计划将其全球员工人数减少约 4%，作为更广泛的效率提升的一部分。 重组举措旨在增强公司的竞争力并为未来的增长做好准备。
该公司的产品组合包括 Tylenol 和 Benadryl 等品牌，根据 2023 年年度报告，截至去年底，该公...

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5/7，迷幻药物midomafetamine (MDMA) 将于下个月面临监管审查，届时 FDA 将召集一个咨询小组，审查其与心理干预相结合治疗创伤后应激障碍 (PTSD) 的潜力。
据开发 这个 MDMA 辅助疗法的 Lykos Therapeutics 称，该委员会定于 6 月 4 日召开会议。 它补充说，这将是该小组 25 年来第一次开会审...

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5/7,一名参加辉瑞杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因治疗 II 期试验的小男孩突然死亡，促使该公司暂停了与另一项独立 III 期试验（称为 CIFFREO）交叉部分相关的给药，该试验评估相同的在研疗法。
辉瑞周二发布了一封社区信函，表示对这名患者的去世“深感悲痛”，该患者于 2023 年初接受了在研基因...

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5/7，阿斯利康将在未来几个月内在全球范围内自愿撤回其 COVID-19 疫苗 Vaxzevria。 此举是在疫苗偏好不断变化以及该公司在今年早些时候的法庭文件中承认该疫苗可能产生罕见但严重的副作用之后做出的。
Vaxzevria 最初是与牛津大学合作开发的，但面对辉瑞/BioNTech 和 Moderna 等公司针对新冠状...

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3/6，OverT Bio 周一启动了 1600 万美元的种子轮融资，以克服主要阻碍细胞疗法有效治疗实体瘤的障碍。
第一个 CAR-T 细胞疗法被批准用于治疗血液恶性肿瘤多年后，该疗法尚未在实体癌中取得同样的成功。 虽然 Iovance 的肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) 疗法 Amtagvi (lifileucel) 在 2 月份被批准用于...

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3/6，诺和诺德基金会、Wellcome基金会和比尔及梅琳达·盖茨基金会已达成研发合作伙伴关系，将在三年内投入总计 3 亿美元的资金，用于寻找全球传染病和抗菌素耐药性 (AMR) 的解决方案以及其他举措。
合作伙伴在周一的一份新闻稿中表示：“随着新病原体的出现，结核病等持续威胁依然存在，抗菌素...