5/8，欧盟委员会扩大了Swedish Orphan Biovitrum’s (Sobi)的 Aspaveli (pegcetacoplan) 的标签范围，将未经治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成人患者纳入其中。

C3 抑制剂于 2021 年获得欧盟批准，用于治疗尽管接受 C5 抑制剂至少三个月但仍患有持续性贫血的 PNH 患者。 最初的批准得到了 III 期 PEGASUS 研究的支持，该研究将 Aspaveli 与阿斯利康的 C5 抑制剂 Soliris（依库珠单抗）进行比较。

Sobi 首席医疗官 Lydia Abad-Franch 表示：“欧洲患者现在将能够在诊断时开始使用 Aspaveli，或者如果出现溶血性贫血迹象，则可以放弃目前的 C5 抑制剂治疗。”

此次扩大批准是基于 III 期 PRINCE 研究的积极结果，该研究在 26 周内对既往未经治疗的 PNH 患者进行了 Aspaveli 与标准护理（不包括补体抑制剂）的比较。 结果显示，与标准治疗相比，Aspaveli 在血红蛋白稳定和乳酸脱氢酶降低的共同主要终点方面表现出显著且持续的改善。

虽然 Sobi 被授权在美国境外销售 pegcetacoplan 用于全身性治疗，但 Apellis 拥有 Empaveli 在美国的商业权利，以及该药物眼科制剂 Syfovre 的全球权利。 Empaveli 于 2021 年获得 FDA 批准 PNH。

欧洲 PNH 领域似乎很热闹，阿斯利康的 Voydeya (danicopan) 上个月因 PNH 的附加治疗获得欧盟认可，诺华的 Fabhalta (iptacopan) 也有望获得批准。网页链接