5/7，Vertex Pharmaceuticals $Vertex(VERX)$ 表示，自去年年底 Casgevy (exagamglogene autotemcel) 获得首次批准以来，截至 4 月中旬，已有 5 名患者采集了干细胞，为基因疗法的生产做准备。 首席运营官 Stuart Arbuckle 称这一进展“非常好”，并指出在 Casgevy 获批的市场（包括美国、欧洲和中东）“许多患者也开始了治疗之旅”。

该疗法利用 CRISPR/Cas9 基因编辑技术，在美国的标价为 220 万美元，被授权用于镰状细胞病 (SCD) 和输血依赖性 β 地中海贫血患者。 Arbuckle 在该公司第一季度财报电话会议上发言时解释说，细胞采集工作已在所有可以使用 Casgevy 的地区进行。

与此同时，bluebird b 最近表示，其基于细胞的基因疗法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel）完成了第一个商业细胞收集。 该产品在美国获得批准，定价为 310 万美元，用于治疗有血管闭塞事件史的 SCD 患者。 Casgevy 和 Lyfgenia 去年 12 月均获得 FDA 批准。

Mizhuo分析师指出，就细胞采集到治疗中心而言，Casgevy“似乎比 Lyfgenia 发展得更快”，尤其是在美国。 据分析师称，Vertex 和共同开发合作伙伴 CRISPR Therapeutics 在美国拥有 18 个活跃的收集站点，而 Bluebird 则拥有 60 多个中心。

Vertex 表示，在全球范围内，它已为 Casgevy 启动了超过 25 个授权治疗中心 (ATC)，目标是让 75 个优先中心上线。 摩根士丹利分析师预测，2024 年将有 80 名患者接受 Casgevy 治疗，其中 54 名来自美国。

Arbuckle表示，该制药商继续“在付款人方面取得巨大进展”，尽管他重申，该公司只会“在输液时接近患者旅程结束时确认收入”。 Vertex 将 Casgevy 收入纳入其 105.5 亿至 107.5 亿美元的年度总销售额预测中，其中基因疗法将在今年下半年做出贡献。 然而，该公司的囊性纤维化（CF）产品仍将占据大部分销售额。

第一季度，该制药商的产品收入增长了 13%，达到 27 亿美元，超出了 26 亿美元的预期，其中 CF 治疗药物 Trikafta 和 Kaftrio 销售额为 25 亿美元。 与此同时，净利润达到 11 亿美元，高于上一年的约 7 亿美元。

Tema ETFs 的 David Song 表示：“在未来 12 到 18 个月内，投资者正在评估 Vertex 是否可以将其 CF 特许经营权维持数年，并通过内部渠道开发和业务发展来扩展。” 该公司最近同意以49亿美元收购Alpine Immune Sciences，获得治疗IgA肾病的实验药物povetacicept。

Vertex 还希望将一种非阿片类止痛药推向市场，并已向 FDA 提交了 Suzetrigine 的滚动提交申请，而其其他管道押注包括用于治疗常染色体显性多囊肾病的 inaxaplin 和用于治疗 1 型糖尿病的 VX-880。网页链接