5/7,一名参加辉瑞杜氏肌营养不良症 (DMD) 基因治疗 II 期试验的小男孩突然死亡，促使该公司暂停了与另一项独立 III 期试验（称为 CIFFREO）交叉部分相关的给药，该试验评估相同的在研疗法。

辉瑞周二发布了一封社区信函，表示对这名患者的去世“深感悲痛”，该患者于 2023 年初接受了在研基因疗法 fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)，作为 DAYLIGHT 研究的一部分。 中期试验的参与者年龄范围为 2 岁至 4 岁以下，而 CIFFREO 则涉及 4 岁至 8 岁以下的男孩。 CIFFREO 试验采用交叉设计，初始剂量已于去年完成。

辉瑞在社区信中表示：“我们尚未掌握完整信息，正在积极与试验现场调查人员合作，以了解发生的情况。” “临床试验中患者的安全和福祉仍然是我们的首要任务，我们致力于尽快与医疗和患者社区分享更多信息。”

辉瑞表示，除了 CIFFREO 之外，给药暂停不适用于其他正在进行的基因疗法试验，因为这些研究中的给药已经完成。

该男孩的死亡标志着辉瑞公司的 fordadistrogene movaparvovec 项目的最新挫折，此前该项目曾于 2021 年底因一名患者死亡而导致 FDA 临床搁置。 该病例中的患者患有更晚期的疾病，并伴有潜在的心脏功能障碍。 这一搁置导致 CIFFREO 试验推迟了几个月，最终于 2022 年 4 月被解除。

在此之前也出现了安全问题。 2021 年 9 月，辉瑞公司在其研究中发生了三起严重的肌肉无力不良事件（包括两起心肌炎病例）后，被迫做出一项方案修正案，限制谁可以参加针对 DMD 门诊患者的 CIFFREO 试验。

据 ClinicalTrials.gov 称，CIFFREO 预计招募了 99 名患有 DMD 的男孩，他们被随机分配接受 fordadistrogene movaparvovec 或安慰剂治疗，初步完成日期为本月底。 DAYLIGHT 将于 12 月底完成。网页链接 $辉瑞(PFE)$