5月17日，Avidity Biosciences $Avidity Biosciences(RNA)$ 周三表示，FDA 已经解除了其先导化合物 抗体寡核苷酸偶联物 AOC 1001 在 1 型强直性肌营养不良症（DM1）成人患者中的部分临床限制。 去年 9 月实施的 I/II 期 MARINA 试验的部分暂停是在 4mg/kg 队列参与者报告的罕见严重不良事件之后发生的。

该公司表示，FDA 解除限制意味着它现在可以将 MARINA 开放标签扩展 (MARINA-OLE) 研究中接受 4mg/kg 剂量的 AOC 1001 的参与者人数增加一倍。该机构还允许新的 2mg/kg剂量的 入组。

AOC 1001旨在通过减少由 DMPK 基因中的三重重复引起的有毒 mRNA 的表达来解决疾病的潜在驱动因素。 它由一种专有的单克隆抗体组成，该抗体以肌肉为目标，将 siRNA 输送到细胞质和细胞核中，在细胞质和细胞核中介导 DMPK mRNA 降解。网页链接