12月6日，Aeglea BioTherapeutics 周一报告称，pegzilarginase 达到了 III 期 PEACE 试验的主要终点，显着降低了精氨酸酶 1 (ARG1) 缺乏症患者的精氨酸水平。它还透露了在明年上半年寻求 FDA 批准这种新型重组人酶的计划。然而，由于结果低于投资者的预期，公司股价在周一开盘时下跌了近 33%。

在该试验中，研究人员将 32 名 2 岁及以上的 ARG1 缺陷患者随机分配到每周输注聚乙二醇化酶（也称为 AEB1102）或安慰剂，治疗期为 24 周。根据一线数据，达到了主要终点，与安慰剂相比，接受 Aeglea 治疗的患者的平均血浆精氨酸比基线降低了 80%。

此外，试验中的患者开始时平均血浆精氨酸 >250 µM。该公司表示，结果显示，90.5% 的酶治疗患者的水平下降至正常，而安慰剂组则没有，这使其成为第一种能够“显着”使这些患者体内升高的精氨酸正常化的潜在疗法。 .$Aeglea生物制药(AGLE)$