8月5日，在用一种RNAi候选药物成功治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）之后，Dicerna Pharmaceuticals希望第二种RNAi候选药物能够解决其他类型的PH。然而，该公司发布了nedosiran关键性研究的混合结果，使其股价在开盘时下跌了约13%。

2期试验显示对一种PH类型有疗效，但对另一种PH类型没有疗效，这意味着Dicerna暂时无法寻求对PH2的批准。这种疾病有三种形式，所有这些都是密切相关的，其特点是尿液中草酸盐含量高，导致频繁的肾结石和进展为终末期肾病。Dicerna设计了nedosiran，以沉默一个参与它认为是草酸盐生产途径的最终步骤的基因，从而使其能够用该药物治疗PH1、PH2和PH3。

这些关键数据对nedosiran在PH2中的应用提出了重大质疑。在至少有一次疗效评估的34名PH1和PH2患者的组合中，nedosiran使得尿液草酸盐出现统计学上的显著下降。然而，总体结果掩盖了PH1和PH2患者之间的差异。$Dicerna制药(DRNA)$