6月7日，美国食品和药物管理局加速批准了Biogen和Eisai的抗淀粉样蛋白抗体Aduhelm(aducanumab)用于治疗阿尔茨海默病，结束了有争议的、时有争议的审查过程，该机构的外部专家小组根据现有证据以压倒性优势反对批准该药。获得批准后，Aduhelm成为自2003年以来第一个被批准用于治疗阿尔茨海默病的新型疗法，也是第一个针对该病的潜在病理生理学的疗法。Biogen的股票因这一消息而上涨了60%，而Eisai的美国股票则上涨了45%。

根据FDA的说法，批准Aduhelm是基于减少大脑中淀粉样斑块的替代终点，它说 "有理由相信会带来临床益处"。该机构还指出，Aduhelm的试验首次表明，减少这些斑块预计会导致临床症状的减少。它补充说，这一点，加上阿尔茨海默病未得到满足的需求，使Aduhelm有资格进入加速审批途径，"尽管在该药物的益处方面还有一些不确定性"。

Biogen将每四周静脉注射一次的Aduhelm的批发价按体重计算，平均为每次输液4312美元。对于10毫克/公斤的维持剂量，这相当于每年56,000美元，尽管第一年的成本会因为滴定期而降低。

Aduhelm的开发前景很曲折，在2019年初，公司在一项无效性分析表明该药物不会起作用后，提前停止了两项III期试验，即EMERGE和ENGAGE。然而，两家后来声称，涉及更大数据集的重新分析显示，在EMERGE中，与安慰剂相比，大剂量（10毫克/千克）的Aduhelm在CDR-SB上略有下降。另一方面，ENGAGE仍未显示高剂量患者的CDR-SB量表具有统计学意义--事实上，与安慰剂相比，该指标出现了恶化--但这些公司认为，ENGAGE的一组数据支持了EMERGE的研究结果。他们说，两项试验之间的差异主要是由EMERGE中有更多给予大剂量Aduhelm和ENGAGE中更多的 "快速进展者 "所造成的。

FDA解释说，虽然AdCom不同意将一个成功的试验的临床效益作为主要证据是合理的，但鉴于第二个试验的数据有冲突，小组没有讨论过加速批准的选项。该机构说，"所有的试验都清楚地表明，用Aduhelm治疗可以大幅减少淀粉样β斑块，"其审查结论是，该药物的好处超过了它的风险。

虽然这一决定在某些方面受到欢迎，特别是病人团体，但ICER对FDA进行了严厉的斥责，称该机构 "未能履行其职责"，保护病人免受未经证实的已知危害的治疗。ICER最近计算出，该药物的价格必须在每个病人每年2500美元到8300美元之间，才能具有成本效益。

与此同时，Biogen一直在为Aduhelm获批后立即上市打基础，该公司预计将有600个美国站点，并将有更多的站点，以处理 "非常大的 "预期患者涌现。"

Guggenheim的分析师Yatin Suneja预测，Aduhelm有可能产生至少100亿美元的峰值销售额，如果成功上市，将 "完全改变 "Biogen的状况。该药物被认为对百健公司的收入增长前景至关重要，因为竞争已经损害了其主要的多发性硬化症药物Tecfidera以及脊髓性肌肉萎缩症治疗药物Spinraza的销售。$Biogen制药(BIIB)$ $EISAI CO(ESALY)$