据医药魔方PharmaInvest数据库，9月全球生物医药领域共完成近80起融资事件（包括8项IPO），63笔披露金额的融资总计超42亿美元。
从技术领域来看，细胞疗法热度最高，斩获16笔融资；除IPO外，单笔最高融资花落基因疗法领域；数字疗法、新型疫苗研发仍维持较高热度；此外，AI制药、肠道菌群、RNA疗法领域均获得资本支持。
从融资轮次来看，9月全球生物医药投融资事件多集中在早期投资，其中A轮融资事件最多，完成23起，占比接近30%；其余依次为B轮（17起）、种子轮（10起）、IPO（8起）、A+轮（5起）、Pre-A轮（4起）、B+轮（3起）、C轮（3起）、天使轮（2起）、Pre-IPO（2起）、Pre-B轮（1起）、D轮（1起）。
来源：医药魔方
8家公司IPO
据医药魔方NextPharma数据库，2021年9月共8家创新药公司IPO，共募资超12亿美元。其中，专注开发基因疗法的Caritas Therapeutics创下9月IPO记录，募资4亿美元；开发慢病领域口服小分子药物的DICE Therapeutics和干细胞疗法公司Jasper Therapeutics追随其后，分别募得2.04亿美元和1.8亿美元。
来源：医药魔方PharmaInvest
Caritas Therapeutics
9月29日，Amicus Therapeutics宣布通过一项业务合并推出下一代基因疗法公司Caritas Therapeutics。根据协议内容，ARYA SciencesAcquisition Corp Ⅳ将收购Amicus的基因治疗业务，Amicus为Caritas的最大股东，持股比例为36%。
交易完成后，Amicus和Caritas将成为2家独立上市公司。Amicus继续专注布里病（Fabry）和庞贝病（Pompe）等罕见病领域；Caritus则致力于为罕见病开发下一代基因药物，重点解决基因疗法的递送、安全性、耐用性和可制造性等方面的难题。
DICE Therapeutics
来源：DICE Therapeutics官网
生物制药公司DICE Therapeutics成立于2013年，利用其专有技术平台DELSCAPE构建新型慢病口服药物管线。为了使患者能获得类似生物药功效的便捷口服药物，DICE正在开发注射剂药物的口服替代品。
DICE管线布局（来源：DICE官网）
DICE的主要候选药物S011806是一种口服IL-17小分子拮抗剂，计划在2021年下半年启动Ⅰ期临床。同时，DICE还与赛诺菲展开合作，开发肿瘤免疫治疗的候选药物。
Jasper Therapeutics
来源：Jasper官网
专注造血干细胞疗法的生物技术公司Jasper Therapeutics成立于2008年，从更安全、更有效的调理剂和工程干细胞疗法出发，开发和改进端到端干细胞移植流程和相关疗法。Jasper的主要候选药物JSP191为一种调节抗体，正处于临床开发中，该抗体可以清除接受造血干细胞移植的患者骨髓中的造血干细胞，旨在实现更安全、更有效的治疗性造血细胞移植和基因治疗。
融资金额TOP3
与8月频现大额融资不同，9月生物医药领域单笔融资金额普遍较小。除IPO外，融资金额TOP1花落开发CRISPR基因编辑疗法的Mammoth Biosciences，第2名和第3名为病毒样颗粒（VLP）疫苗公司HilleVax和开发CAR-T细胞疗法的西比曼生物科技。
TOP1 Mammoth Biosciences
时间：2021年9月9日
金额：1.95亿美元
领域：CRISPR基因编辑疗法
轮次：C轮+D轮
领投机构：Redmile Group、Foresite Capital
魔方评分：★★★★☆
来源：Mammoth Biosciences官网
Mammoth Biosciences成立于2017年，由诺贝尔奖得主Jennifer Doudna联合创立。9月9日，Mammoth宣布已获得1.95亿美元的融资，估值超10亿美元，正式跻身“独角兽”公司行列。
1.95亿美元融资由2020年底的4,500万美元的C轮融资和1.5亿美元的D轮融资组成，分别由Redmile Group、Foresite Capital和Redmile Group领投。Mammoth表示，这笔资金将用于扩大下一代CRISPR基因编辑工具包，同时还将继续开发基于CRISPR基因编辑的检测平台。
TOP2 HilleVax
时间：2021年9月9日
金额：1.35亿美元
领域：病毒样颗粒（VLP）疫苗
轮次：Pre-IPO
领投机构：Frazier Healthcare Partners
魔方评分：★★★★★
来源：HilleVax官网
HilleVax是一家专注于新型候选疫苗开发和商业化的生物制药公司，其HIL-214是一种基于病毒样颗粒(VLP)的候选疫苗，用于预防由诺如病毒感染引起的中重度急性胃肠炎，是目前临床进展最快的诺如病毒疫苗。9月9日，HilleVax宣布获得1.35亿美元的Pre-IPO轮融资，用于HIL-214的进一步临床开发。
TOP3 西比曼生物科技
时间：2021年9月9日
金额：1.2亿美元
领域：CAR-T、TIL细胞疗法
轮次：A轮
魔方评分：★★★★☆
来源：西比曼官网
9月29日，西比曼生物科技宣布完成1.2亿美元的A轮融资，此轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金、红杉资本、云锋基金共同领投，新加坡政府投资公司（GIC）、泰福资本等跟投。
西比曼2014年在美国纳斯达克上市，是国内首家登陆纳斯达克的细胞治疗生物科技公司。2019年西比曼启动私有化，于今年2月从正式美股回归完成私有化。本轮融资将主要用于进一步推进其CD19/CD20双靶点CAR-T疗法C-CAR039和靶向BCMA的CAR-T疗法C-CAR088的临床开发。同时，公司也将进一步开发针对实体瘤的细胞疗法。
细胞疗法百花齐放
2021年9月，细胞疗法领域热度最高，共15家公司获得融资，总融资金额超8.4亿美元。从核心疗法上看，CAR-T疗法仍获得较高关注，除此之外，TCR-T、TIL、NK细胞、B细胞、干细胞等疗法均得到资本支持；从适应症来看，恶性肿瘤仍为细胞疗法的主攻适应症，还有少量公司涉及神经退行性疾病、自身免疫性疾病和血液疾病等领域。
来源：医药魔方PharmaInvest
基因疗法吸金能力最强
9月基因疗法仍是各大投资机构关注的焦点，共12家公司获得融资（含IPO），除3笔未披露具体金额的融资，总金额超10.2亿美元。随着基因疗法的安全性越来越受到关注，递送技术成为新热点，目前AAV载体仍是基因疗法最常用的载体，也有其他非病毒载体正在开发。
来源：医药魔方PharmaInvest
其他前沿领域融资
1. LYTACs蛋白降解
公司：LyciaTherapeutics
时间：2021年9月10日
金额：7000万美元
轮次：B轮
领投机构：Redmile Group
来源：Lycia官网
9月9日，胞外蛋白降解领域领导者Lycia Therapeutics宣布完成7000万美元的B轮融资，此轮融资由RedmileGroup领投，创始投资者Versant Ventures以及新投资者Cowen Healthcare Investments、Invus、RTWInvestments、LP、礼来、Alexandria Venture Investments参投。
Lycia成立于2019年，总部位于旧金山，由Versant Ventures推动创立，启动资金为5000万美元。学术创始人是斯坦福大学Carolyn Bertozzi教授。公司致力于利用专有的溶酶体靶向嵌合体(lysosomal targeting chimera，LYTAC)技术开发降解细胞外和膜结合蛋白的first-in-class药物，为包括癌症和自身免疫性疾病在内的一系列难治性疾病带来新的治疗突破。
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2. DNA疫苗
公司：诺未科技
时间：2021年9月3日
金额：数千万元人民币
轮次：A轮
投资机构：北京国信海翔股权投资合伙企业
来源：诺未科技官网
诺未科技成立于2014年，是一家聚焦于新一代抗肿瘤DNA疫苗新药研发的创新型企业。9月3日，诺未科技宣布获得数千万元的A轮融资，投资方为北京国信海翔股权投资合伙企业。此次融资将主要用于新一代HPV治疗性DNA疫苗和肝癌DNA疫苗的临床前研究和IND申报。
3. 自扩增RNA
公司：Replicate Bioscience
时间：2021年9月8日
金额：4000万美元
轮次：A轮
领投机构：Apple Tree Partners
来源：Replicate官网
9月8日，新锐Replicate Bioscience宣布获得4000万美元的A轮融资，由Apple Tree Partners投资。公司致力于利用自我复制RNA（self-replicating RNA, srRNA）技术开发针对癌症耐药性，以及治疗自身免疫和炎症等多种疾病的创新疗法。与mRNA相比，srRNA所需剂量更低，抗原蛋白在体内存在的时间更长，有增强免疫反应的应用潜力。
小结
纵观9月国内外生物医药领域投融资事件，细胞疗法和基因疗法仍保持较高热度，获得资本的广泛支持。同时，随着新冠疫情的出现，药物递送、疫苗研发、RNA疗法等领域翻红。期待在资本的支持下，生物医药领域能出现下一个革命性突破成果。
参考资料：
[1] Amicus Therapeutics and ARYA Sciences Acquisition Corp IV AnnounceFormation of a Next-Generation Genetic Medicine Company: “Caritas Therapeutics”（来源：Amicus官网）
[2] Mammoth Biosciences Raises $195 Million to Build Next-GenerationCRISPR Products in Therapeutics and Diagnostics.（来源：businesswire）
[3] HilleVax Closes $135 Million Crossover Financing to Advance ClinicalStage Norovirus Vaccine Candidate（来源：HilleVax官网）[4] 西比曼完成1.2亿美元A轮融资，加速产业化进程和实体瘤疗法临床研究（来源：动脉网）
[5] 诺未科技完成数千万元A轮融资，开启DNA疫苗2.0时代！（来源：诺未科技官网）
[6] ATP Announces $40 Million in Series A Funding for srRNATherapeutics Trailblazer Replicate Bioscience（来源：Replicate官网）