罕见病新药!北海康成引进的「艾度硫酸酯酶β注射液」即将在中国获批

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8月28日,北海康成递交的用于治疗亨特氏综合征(Hunter Syndrome)的艾度硫酸酯酶β注射液(Hunterase)新药上市申请进入“在审批”阶段,有望近期在中国获批上市。亨特氏综合征已被列入我国《第一批罕见病目录》,但目前我国没有批准治疗亨特综合征的治疗方案。

2019年1月7日,北海康成与艾度硫酸酯酶β注射液的开发者韩国GC Pharma签署大中华地区独占许可协议,拥有独家商业化权益。

艾度硫酸酯酶β注射液是重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)酶替代疗法。亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPS II)是一种罕见的、可致残的、并且致命的遗传性疾病,在亚洲国家更加高发。艾度硫酸酯酶β注射液已在10个国家上市。

亨特综合征(黏多糖贮积症II型,MPS II)是一种遗传性溶酶体贮积症(LSD),由2-硫酸酯酶缺乏引起。2-硫酸酯酶是分解体内称为糖胺聚糖(GAGs)所需要的一种酶,没有这种酶,GAG就会累积并引发严重的骨骼、组织、神经和多器官并发症,并最终导致死亡。亨特综合征在东亚国家的发病率较高,台湾的发病率约为1/51000-1/93000。该病目前尚不能治愈,标准疗法为酶替代治疗或姑息疗法。

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