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$Sarepta疗法(SRPT)$ 这个9001确证性三期实验主要终点p=0.24...管理层还大言不惭说要拿这个数据申请拓展适应症...当然这个病确实也是有点惨，患者里确实一批人是真心希望用这个药
引用：
2023-05-13 11:56
$Sarepta疗法(SRPT)$ 这个aav基因疗法要是月底能批，$拜玛林制药(BMRN)$ 的aav治疗血友病没道理不批吧。sarepta这个9001感觉是能上50亿美元的大重磅，可能是基因编辑类里第一个真正重磅产品。这一届的专家委员会真是友好。

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张小丰
2023-10-31 15:46

p=0.24....甚至不是那种0.08什么的惜败。这药毕竟价格320w美元，如果没效果不应该批。