目前离体基因编辑的细胞治疗（CAR-T、干细胞移植），和病毒载体的基因治疗（靶向肝脏、大脑、眼睛）都已经成功，下一步是人体基因编辑。病毒载体的基因治疗还是有本身的缺陷：1、人体产生或携带病毒抗体会消灭病毒载体，减弱治疗效果。2、AAV病毒载体携带的基因进入人体细胞核后，...