$金斯瑞生物科技(01548)$ 本期我们将目光转向金斯瑞蓬勃生物的基因与细胞治疗 (Gene and Cell Therapy, 以下简称GCT) CDMO。该业务板块覆盖GCT研发生产全流程，多种GCT产品应用于基因治疗，细胞治疗，mRNA疫苗和DNA疫苗等多领域。2020全年，GCT业务新增了29个临床前阶段项目，14个CMC项目和14个临床阶段项目。其中涵盖多个mRNA疫苗研发公司的项目，包括了中国所有mRNA疫苗研发公司。
金斯瑞蓬勃生物具有丰富的生产和工艺开发经验，已为全球多个客户提供高质量的质粒病毒生产服务，并协助多个客户拿到临床批件。本期中，我们将分享若干金斯瑞蓬勃生物赋能全球多应用领域的项目，回顾我们为加速创新药物的研发生产做出的努力与成就。
香雪精准医疗TAEST16001——国内首个TCR-T项目
2019年3月21日，香雪制药公告，子公司香雪生命科学技术（广东）有限公司向国家药品监督管理局提交TAEST16001注射液新药临床注册申请（IND）已获得临床试验许可。作为国内针对于实体瘤治疗的首个TCR-T IND申报项目，除了提供质粒与病毒的工艺开发，金斯瑞蓬勃生物与CDE充分沟通，帮助设立TCR-T项目中质粒与病毒的质量标准，规范行业标准，助力香雪生命科学技术（广东）有限公司成功获得IND批件。
这是继2018年3月金斯瑞蓬勃生物帮助传奇生物获得我国首个CAR-T疗法临床试验批件以来，国内细胞治疗领域发展的又一个里程碑事件。
该临床试验项目用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。TAEST16001注射液为香雪精准研发管线的第一个细胞治疗项目，使用无自我复制能力的慢病毒转导自体T细胞，表达NY-ESO-1抗原特异性的TCR，初步临床数据表明，治疗病人其回输的T细胞在体内表现了良好的持续性和安全性。目前TAEST16001正在中山大学肿瘤医院生物治疗中心和黑色素瘤与肉瘤内科病区开展I期临床研究试验。
2019年06月10日，金斯瑞蓬勃生物与香雪生命科学技术有限公司共同宣布，双方签署了在细胞治疗产品载体的开发、生产方面的战略合作协议。金斯瑞蓬勃生物作为香雪精准细胞治疗产品服务供应商，提供质粒与病毒的工艺开发、GMP质粒病毒临床样本及商业化生产等全部业务流程的服务工作。香雪生命科学把首个具有完整自主知识产权的TCR-T细胞治疗项目委托于金斯瑞蓬勃生物。此次战略合作协议将进一步强化双方合作的深度和广度。
2020年9月23日，香雪制药发布公告，FDA批准了TCRT-ESO-A2的IND申请。TCRT-ESO-A2与香雪精准的产品TAEST16001注射液，均表达相同的亲和力增强型T细胞受体 (TCR) 。对此，自然科研定制化媒体进行了详细报道。
助力香雪精准在中美两地顺利获得临床批件，这样的案例在国内GCT CDMO中非常罕见，这是金斯瑞蓬勃生物一笔浓墨重彩的track record, 更是宝贵的经验积累。
助力mRNA疫苗开发
mRNA疫苗是诱使人体自身生产一些病毒蛋白，省略部分制造过程，生产过程也不涉及一些有毒化学试剂或者细胞培养，比传统疫苗更容易、更快生产，安全有效。而且这些病毒蛋白是各自独立产生的，不会聚集产生病毒。所以相比于传统疫苗，mRNA疫苗生产工艺简单、合成速度快、成本低、安全有效。在COVID-19 mRNA疫苗研发的战疫赛道中，金斯瑞蓬勃生物凭借其GMP质粒生产平台优势和多个临床用质粒生产经验，为全球客户提供mRNA疫苗用GMP质粒生产，助力客户mRNA疫苗项目快速进入临床试验阶段。
2020年6月19日，苏州艾博生物科技通过了NMPA临床试验批准，是国家首批立项的mRNA疫苗项目，在这个项目中，金斯瑞蓬勃生物凭借GMP质粒生产平台优势和多个临床用质粒生产经验，助力其mRNA疫苗项目快速进入临床试验阶段。
2020年4月3日，金斯瑞蓬勃生物与公司S共同宣布，双方就“新冠LPP-mRNA疫苗项目”用转录模板质粒展开全面的合作，共同推进新型冠状病毒mRNA疫苗的临床试验顺利进行。
2020年1月22日，珠海丽凡达生物技术有限公司启动新型冠状病毒mRNA疫苗的研制，依据过去几年建立的拥有自主知识产权的mRNA技术平台，目前已获批临床，是我国第三个获批临床的自主研发的新型冠状病毒mRNA疫苗。金斯瑞蓬勃生物凭借多个临床用质粒生产经验，助力其转录模板质粒的CMC开发。
目前，除了与中国所有的mRNA疫苗研发公司合作以外，金斯瑞蓬勃生物也荣幸地服务了多个海外客户，目前共帮助获得全球共四个IND批件，另有多个IND申请正在推进中。
金斯瑞蓬勃生物目前是中国最大质粒CDMO供应商，致力于成为全球最佳；在病毒业务方面，拥有稳定且高产的病毒载体平台，是中国首个慢病毒载体CDMO及中国领先的AAV供应商。核心技术平台上，拥有自主开发慢病毒悬浮细胞系PowerSTM-293T， AAV生产工艺采用三质粒共转染HEK 293细胞和悬浮培养工艺，生产工艺降低成本，保证产品质量。
图：金斯瑞蓬勃生物GCT CDMO平台
图：金斯瑞蓬勃生物GCT业务业绩记录（截止至2021年7月。左：质粒；右：病毒）
[参考出处]
1. 金斯瑞生物网站
2. 金斯瑞蓬勃生物网站及公众号
3.网页链接
4. 其他公开信息整理