2024年5月9日
医麦客新闻 eMedClub News
2024年5月7日，上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”）与首都医科大学附属北京同仁医院（以下简称“同仁医院”）协作的“BD113青光眼体内基因编辑治疗”临床启动会在同仁医院顺利召开。国际眼科学院士、青光眼领域著名专家王宁利教授、北京同仁医院北京市眼科研究所所长侯胜平教授、执行者滕羽菲医生、本导基因CEO徐芳女士、CTO张琳博士、临床负责人李福军博士、研发副总裁凌思凯博士等相关同事参与了此次会议。
该项目为全球首个基因编辑治疗青光眼的临床研究，由青光眼领域著名专家王宁利教授发起，由滕羽菲医生团队协作开展，以期能够在该疾病治疗方向有新的突破，并能够为广大患者带来新的治疗选择。
北京同仁医院北京市眼科研究所所长侯胜平教授及研究发起人王宁利教授对本次启动会做了重要致辞。侯胜平教授对本导基因针对该疾病进行自主研发的创新性、重要性、突破性表达了高度的赞扬及肯定；王宁利教授表示该创新技术的开发有望能够给青光眼患者带来治愈的可能，也期望该临床研究能够严谨的实施，充分展现出该体内基因编辑技术的安全性及疗效性，为将来的申报上市打下坚实的基础。
本导基因CEO徐芳女士也感谢了同仁医院对于该项目的支持，并对BD113基因治疗药物做了介绍，BD113是一款基于本导基因原创性基因编辑递送工具类病毒体VLP的体内基因编辑创新药物，也是全球首个青光眼基因治疗药物。该药物利用VLP载体实现CRISPR基因编辑工具在体内高效且组织靶向的递送。通过瞬时性递送基因编辑酶最大程度地降低基因编辑的脱靶风险与免疫反应风险。通过直接对突变基因的编辑，达到从根源上治愈基因突变型原发性开角型青光眼的目的。
关于BD-VLP
类病毒体BD-VLP技术是首个中国原创性和具有全球领先性的基因治疗递送载体，创造性地融合了病毒与非病毒载体的优点，可以高效递送mRNA，RNP和蛋白，载量大且具有细胞靶向性，解决了体内基因编辑治疗效率和安全性的问题，加速了体内基因编辑在临床转化和体内基因编辑时代的到来。采用BD-VLP基因编辑递送平台的BD111病毒性角膜炎体内基因疗法获得了FDA孤儿药资格和中美两国的IND临床批件，在进行的Ⅰ期临床试验中初步显示了良好的治疗效果和安全性。BD111是中国首张体内基因编辑临床批件，在全球范围了与Intellia和Editas等共同引领体内基因编辑治疗的发展。VLP技术的原创成果发表在Nature Biotechnology, Nature BME(2X)等期刊上。
关于原发性开角型青光眼
原发性开角型青光眼是青光眼的主要亚型，约占全球青光眼病例的74%。原发性开角型青光眼其疾病特点是视神经逐渐受损，导致视野缩小，最终导致失明。遗传因素在该病中扮演重要的角色，由基因突变引起的原发性开角型青光眼有明显的家族聚集倾向。
常见的治疗方法包括：药物治疗、激光治疗和外科手术。药物治疗通常是首选方案，包括使用降低房水生成或增加房水排出的眼药水，通常情况下，患者需要终生用药，而长期局部使用抗青光眼药物（及其防腐剂）有副作用，可能会诱发严重的眼表和眼周变化，同时长期用药还存在患者依从性和抗药治疗失败等问题。激光治疗和外科手术通常在药物治疗无法有效控制眼压时选择使用，且存在手术损伤、滤过通道瘢痕化、渗漏等手术引起的不良后遗症风险。
关于本导基因
本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211均进入了正式临床阶段。本导基因与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在β-地中海贫血和老年黄斑变性的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司核心技术发表于Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering等国际权威期刊。公司拥有4000 平的GMP中试基地和研发基地。与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因秉持“稳扎稳打、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性解决方案！
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