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2021年7月9日/医麦客新闻 eMedClub News/--临床阶段的生物技术公司Rallybio在上周五递交了IPO申请，拟募1亿美元，这将用于支持其管线中多款罕见病项目。
就在前几日，Rallybio宣布其先导候选药物RLYB211 1/2期研究已完成临床概念验证。RLYB211是一种超免疫血浆来源的多克隆抗HPA-1a抗体（polyclonal anti-HPA-1a antibody），用于预防胎儿和新生儿自身免疫性血小板减少症（FNAIT）。
FNAIT是一种危及生命的罕见疾病，可导致胎儿和新生儿出血失控。它是一种可能在怀孕期间发生的疾病，由携带特定人类血小板抗原（HPA）（最常见的是HPA-1）的母亲与胎儿之间的不相容性引起。这种不相容性可能导致孕妇产生攻击胎儿血小板的抗体。胎儿时血小板的破坏会导致出生后的婴儿患有严重的血小板减少症，进而导致颅内出血（ICH）。ICH的后果可能是毁灭性的，包括出现严重的终身神经功能障碍等。目前没有批准的治疗方法用于预防或治疗FNAIT。
在RLYB211正在进行的1/2期研究中，HPA-1a阴性健康男性参与者队列（队列1）的数据表明，抗HPA-1a抗体能够从HPA-1a阴性健康参与者的体循环中快速、彻底地清除HPA-1a阳性血小板。
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RLYB211研究的主要合作者、德国红十字会输血医学和免疫血液学研究所的Christoph Geisen博士表示：“在FNAIT的人体模型中，给予低剂量的抗HPA-1a抗体可以快速彻底地清除循环中不匹配的血小板；如果我们能够从胎儿母亲的体循环中清除不匹配的胎儿血小板，那么应该就能够防止母体产生的自身免疫性，从而预防婴儿发生FNAIT。对于这些尚无治疗手段的高危家庭来说，这将是向前迈出的重要一步。”
Rallybio管线中另一款预防FNAIT的单抗产品RLYB212，这是一种皮下给药的新型人单克隆抗HPA-1a抗体，预计将于2022年第一季度进入临床。RLYB211和RLYB212旨在通过抗体介导的免疫抑制机制来预防FNAIT，两款候选药物均已获得欧洲EMA的孤儿药称号，以及美国FDA的罕见儿科疾病认定。
Rallybio联合创始人兼首席执行官Martin Mackay表示：“我们对RLYB211在第一个队列中展示的明确信号感到兴奋。当我们准备将RLYB212推进临床时，这些数据也让我们更有信心。我们将继续与我们的合作伙伴迅速推进这些预防FNAIT的项目，使高风险的母亲和新生儿受益。”
▲ Rallybio公司管线
Rallybio在一份证券文件中表示，除了2款预防FNAIT的抗体候选药物，IPO所得款项还将推进管线中的两个蛋白项目RLYB114和RLYB116，用于治疗罕见的补体疾病；以及与Exscientia公司合作的小分子项目，用于罕见代谢性疾病。
罕见病，是指发病率很低、很少见的疾病，WHO将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65‰至1‰之间的疾病。由于罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重，因而也被称为“孤儿病”。我国将患病率低于1/50万；新生儿中发病率低于1/万的疾病称为罕见病。
然而，根据世界卫生组织的统计，罕见病并不罕见。全球范围内，约有5000-8000种罕见病。将这些患者加在一起，总人数超过3亿。也就是说，每100个人就有5人受到罕见病的影响。让我们祝愿新药早日送到罕见病患者手中，挽救更多的生命。
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