$Dicerna制药(DRNA)$
迪克纳提供来自菲奥克斯的初步观察™奈达西仑治疗原发性高草酸尿症的3项试验及数据展示计划的更新
—初步中期数据显示四名患者的第一个亚组中草酸盐水平正常化或接近正常化—

—将在草酸欧洲会议上展示的多剂量数据现已改期至2020年6月16日——

东部夏令时2020年3月31日07:30
LEXINGTON, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Dicerna Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克:DRNA)(“公司”或“Dicerna”)是核糖核酸干扰(RNAi)疗法的领先开发商，今天提供了对PHYOX 3长期、多剂量、开放标签滚动延长试验的初步观察结果的概述，该试验对奈达西兰进行了评估，奈达西兰是该公司在原发性高草酸尿症(PH1、2和3型)开发方面的主要候选产品，并提供了其数据展示计划的更新。

“我们对我们的多剂量PHYOX3开放标签试验的初始数据感到鼓舞，该试验旨在评估奈多司兰对肾功能的影响，并评估其在慢性每月给药降低前列腺增生患者尿草酸盐水平方面的安全性和长期效果”

2020年3月，Dicerna对PHYOX3试验的多剂量数据进行了初步分析，该公司计划在欧洲奥沙利欧(欧洲高草酸尿症联盟)会议上介绍该试验，该会议现已推迟至2020年6月。根据这一初步数据分析，来自已完成的单剂量PHYOX1期临床试验的14名受试者参加了PHYOX3试验，4名受试者接受了至少3个月剂量的皮下注射的奈多司兰。在这项初步分析中，奈达西兰似乎耐受性良好，没有注射部位反应(定义为注射后4小时或更长时间内发生)，也没有与药物相关的严重不良事件。总体不良事件概况与PHYOX1期临床试验中观察到的不良事件概况相当。有两名患者各自经历了严重的不良事件，但研究者确定这些事件与研究药物无关。基于患者参与PHYOX3试验的累计天数，患者每月皮下注射奈达西兰的总暴露量已达到近两年。PHYOX3试验中接受治疗时间最长的患者现在已经接受了7个月剂量的奈多司兰。

Dicerna首席医疗官Ralf Rosskamp，医学博士说:“我们对我们的多剂量PHYOX3开放标签试验中出现的初始数据感到鼓舞，该试验旨在评估奈多司兰对肾功能的影响，并评估其在降低慢性每月给药的前列腺增生患者尿草酸盐水平方面的安全性和长期效果。“PHYOX3试验继续按计划进行，该试验的数据显示，在至少两次随访中，接受至少三个月剂量的奈多司兰治疗的四名患者的尿草酸盐水平正常化或接近正常化，且耐受性良好。我们期待着有机会在6月的科学论坛上展示更先进的数据集，因为更多的患者接受了多剂量的奈多司兰。”

PHYOX3试验(临床试验. gov: NCT04042402)旨在评估奈多司兰对PH1、PH2或PH3患者的长期安全性和疗效。PHYOX3试验是一项开放标签的扩展研究，适用于六岁或六岁以上参与过PHYOX临床开发项目试验的患者。在PHYOX3试验中，正常和接近正常的尿草酸盐水平分别定义为在24小时内低于0.46毫摩尔和0.46至0.6毫摩尔。

奥沙利欧会议原定于2020年3月31日举行，现在预计将于2020年6月16日在阿姆斯特丹举行虚拟会议或面对面会议。Dicerna计划在重新安排的活动中展示PHYOX3多剂量数据。

关于原发性高草酸尿症

原发性高草酸尿症是一种极其罕见的危及生命的遗传疾病，最初表现为肾脏并发症。有三种已知的酸碱度类型(PH1、PH2和PH3)，每一种都是由三种不同基因中的一种突变引起的。这些基因突变导致酶缺乏，导致一种叫做草酸盐的底物过量生产。草酸盐的异常产生和积累导致复发性肾结石、肾钙质沉着症和慢性肾脏疾病，这些疾病可能发展为需要强化透析的终末期肾脏疾病。肾功能受损最终会导致草酸盐在皮肤、骨骼、眼睛和心脏等器官中积聚，尤其是在患有PH1的患者中。在最严重的情况下，症状开始于生命的第一年。可以进行肝肾联合移植来解决PH1或PH2，但是这是一种侵入性的解决方案，其可用性有限且发病率高，需要终生免疫抑制来防止器官排斥。目前，还没有获得批准的治疗方案。患者仅限于使用高水合作用和药物来增加草酸盐在尿液中的溶解度。尽管进行了这些干预，草酸盐仍可能继续在肾脏中积聚，造成损害。

About Nedosiran

奈多西兰(以前称为DCR-PHXC)是唯一一种正在开发的原发性1型、2型和3型高草酸尿症的RNAi候选药物，也是Dicerna利用专有的GalXC RNAi技术平台开发的最先进的候选产品。奈达西兰被设计用来抑制乳酸脱氢酶(LDH)酶——一种对导致PH1、PH2和PH3患者草酸盐过量的共同途径中的最后一步进行催化的酶。作为PHYOX临床开发项目的一部分，Dicerna正在评估奈达西兰在所有已知形式的前列腺增生患者中的安全性和有效性。