聊一下基因诊断与干细胞

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看到很多小伙伴对这方面比较感兴趣,今天来聊一聊。
[笑]比较零碎,如有不足之处,见谅。

以高血压基因芯片治疗为例,实际上就当前而言,高血压治疗用目前的药物治疗效果非常好,而且成本低,我不认为高血压基因芯片治疗会有实际的临床意义,关键在于投入成本与产出不成比例,效果也不见得好多少。
现在ACEI类的药物治疗高血压疗效100%,而且能控制并发症,逆转心室重构,而这个芯片成本如此高昂,能和几元钱一片的药物相比么?(ACEI_CCB_噻嗪类利尿剂,高血压金三角,疗效几乎100%,尤其是ACEI类药物  不但能控制血压,还能逆转心室重构,循证医学的大规模长期调查表明,能显著降低因高血压引起的远期死亡率)
而所谓高血压基因芯片,无非是替代药物来控制血压,但就目前的进展而言,二十年内不会普及。首先一个,成本毫无优势。好比干细胞移植治疗白血病这么成熟的技术了,仍然需要100万的治疗费用,如果能用药物控制,谁会去做干细胞移植?
当前的技术主要是用于诊断引发高血压的高危基因序列,不是治疗手段。比如某公司的产品全名为:个体化药物治疗基因诊断芯片和试剂盒系列产品,就是说通过基因芯片找出病人的高血压的高危基因序列,然后在针对性用药,主要是更有针对性用靶向药物,实用性并不是很高。两个问题:首先,当前高血压的发病机理并没有搞清楚,可以肯定的是高血压肯定是一种多基因影响的慢性病,这就决定了,这款芯片根本无法准确的解决你到底是那些基因引发的高血压;第二,就算你搞清楚了到底是哪些基因导致你高血压,第二个问题来了,我们当前世界上没有针对这些所谓致病基因的靶向药物。目前无论是美国心脏病协会还是中华医学会心脏病学会推出的诊疗指南甚至都不会提到分子靶向药物治疗高血压的文字,因为当前根本没有。所以就高血压芯片而言,最大的问题就在于没有可以个性化治疗的分子靶向药物来治疗高血压,等这种药物问世,这种芯片才会有意义,但目前而言,一个是技术,一个是恐怕暂时没有公司和机构会投钱去研究,因为当前的传统药物治疗已经非常好了。
所以如果要做基因诊断,那么你要注意的是,什么产品才有价值,而且是否是一个鸡肋的产品。
如肿瘤芯片,肿瘤诊断有一些意义,因为恶性肿瘤目前有很多分子靶向药物,恶性肿瘤的根本就是基因突变,所以如果找到你的基因突变位点,刚好目前有相应的靶向药物就可以治疗。
所以如果就基因水平上来说,南方基因研究所,北方基因研究所还有华大基因是参与过人类基因组测序的企业,其实力自然很强。若华大基因旗下的华大医学上市,肯定会毫无疑问成为基因测序行列的龙头老大的。而目前有个上市公司是和华大基因合作的,为华大基因提供基因库分析服务,也具有投资价值。

谈到干细胞,以某公司的产品脐带间充质干细胞胞抗肝纤维化注射液为例,饼画的很圆,CFDA应该不可能批准这个注射液,因为作为一种药物,他至少要经过三期临床试验才能上市(一种药物上市,必须通过三期临床试验。第一期,动物;第二期,小范围患者志愿者;第三期,大范围正常人和患者志愿者测试;第四期,上市后的临床测试),就目前而言,全球范围二期临床试验也尚未成功。而目前,国际上,即使是干细胞研究水平最高的美国,FDA尚未批准任何一种干细胞制剂用于治疗疾病。(这里有个概念, 干细胞移植治疗白血病和干细胞治疗,是不同的概念,前者是核心在于移植,是相对成熟的资料手段,实际上是一种移植手术,后者是作为药物治疗,到目前为止,全球范围来讲,其治疗的安全性,有效性,均未得到验证)
单就药物治疗肝纤维化本身而言,肝脏本身纤维化了,在理论上再高明的基因治疗恐怕也难以逆转。必须在肝病发生后,在肝脏发生纤维化之前才可能治疗有效,因为一旦纤维化,纤维化的组织就占据了之前干细胞的位置,而纤维组织不是一种生物细胞组织,如何能通过干细胞重新分化成正常肝脏细胞达到治疗的效果?国内干细胞治疗市场,保守估计也是太过超前化了。

不过有时候,市场并不是完全理性的。有多少人真正理解基因诊断和干细胞治疗?就算是个噱头,一样会炒作的很高很高。但作为精明的投资者,他会在某些时候知道退出,而非一起疯狂。
本文只是一些碎片思考,并未有黑任何公司的意思,只是以这两个板块谈谈自己的看法。若有不足之处,见谅!欢迎沟通交流,乱喷拉黑,谢谢合作。
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全部讨论

2015-10-11 18:41

再问下,你说这个百分百疗效的神药是啥玩意?意思就是全中国近两亿的高血压患者有救了?为啥医院的医生都不知道?嗯,看来这些医院的医德都有问题,有百分百治疗的药不给用,让人们乱吃药,良心**地坏了。楼主赶快揭露他们,救两亿高血压患者与水火之中啊

2015-10-11 18:34

膜拜,区区几百字,就把周院士一辈子的研究推翻了,这打假的水平实在是高。早知道周院士找你做助手多好,也不会因此而虚度一生了。赶快去揭穿他,说不定一不小心就火了呢

2015-10-11 16:12

花样年华,好学识,我服了。

2015-10-11 13:47

现有国内最高医疗水准是让人活到百岁左右。看看中央委员级高级老干部的人均寿命就知道了。

2015-10-11 12:24

2015-10-11 11:11

同意@栀子花开股海 的观点,做个简单的比喻。普通药物更像大众消费品,基因、干细胞自化疗药物因目前技术和成本因素还处于奢侈品阶段……要想获得市场爆发必然伴随因价格下降带来的应用普及,问题是对投资标的的选择非常困难。
在我看来选择单一品类的制药公司,不如选择医疗产业发展中确定性比较高的领域,比如医疗大数据处理、药品销售的平台类公司,眼前的例子就很明显:无论大众消费品还是奢侈品,最终火起来的是淘宝。

2015-10-11 10:57

靠画线搞技术面的,千万别轻易对似懂非懂的东西里瞎掺和

2015-10-11 10:34

什么破文章都有人点赞,真是什么鸟都有。连高血压芯片的用途都没完全搞清楚,就花那么多时间写长文,也真是难为你了。

一,高血压目前治疗药物有6大类,不同的情况适用不同类型药物。如果真如你所说ACEI类的药物治疗高血压疗效100%,那么其他类型的药物可以没有存在的必要。可是目前确实存在六大类。二,“而所谓高血压基因芯片,无非是替代药物来控制血压“,高血压基因芯片也并非是替代药物来控制血压,事实上这个基因芯片并不能控制血压,它是选择何种类型药物最为适合不同的患者,控制血压还得靠药物。三,如果真没有任何实际临床用途,那么CFDA及国家卫计委怎么会放行呢?现在医保控费,如果不能带来医保费用的实际减少山东等地医保又怎么会将此基因芯片纳入医保报销范围?