在 PHYOX2 中观察到的显着和持续的 Uox 减少主要是由 PH1 参与者对奈多西兰的反应驱动的。在 PH2 参与者中没有观察到一致的 Uox 减少模式。根据 PH 亚型对数据的进一步分析,在试验的主要 (p<0.0001) 和关键次要 (p=0.0006) 疗效终点方面,接受奈多西兰治疗的 PH1 患者与安慰剂均取得了统计学上的显着差异。
在评估血浆草酸盐 (Pox) 的研究参与者中,两组的平均基线 Pox 值均 <10 µmol/L,接受奈多西兰治疗的参与者在第 180 天显示中位数下降 25%(p=0.0264;ns);根据事后分析,与安慰剂相比,奈多西兰治疗的 PH1 参与者的痘减少 25% 具有统计学意义(p = 0.0168)。
Nedosiran 在研究中总体耐受性良好,总体不良事件 (AE) 特征与先前报告的 PHYOX 试验数据一致。试验中最常见的 AE 是轻微的、自我解决的注射部位反应(两名患者给予奈多西兰,零给予安慰剂)。在接受奈多西兰的参与者中报告了 3 起肾结石 AE(13%),接受安慰剂的参与者中报告了 5 起肾结石 AE(42%)。