#药闻简讯# 2024年5月16日，$伊奥尼斯制药(IONS)$ 和$Biogen制药(BIIB)$ 宣布，根据 1/2期 ALSpire 研究的初步结果，决定终止 BIIB105 (ION541) 的开发，这是一种用于肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的研究性反义寡核苷酸 (ASO)。
BIIB105旨在减少共济失调素-2（ATXN2）蛋白的表达，在研究中显示脑脊液（CSF）中ATXN2蛋白的减少具有统计学意义。 然而，在为期 6 个月的安慰剂对照期内，BIIB105 的治疗并未导致血浆神经丝蛋白轻链 (NfL) 水平的降低，而 NfL 是神经变性和神经元损伤的标志物。 此外，BIIB105 也没有对功能、呼吸和力量等临床结果指标产生影响。#临床研究失败#