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#药闻简讯# 这些新数据来自 $再生元制药(REGN)$ 制药公司的子公司 Decibel Therapeutics 开展的一项更大规模的研究,该研究将用基因疗法治疗近二十多名患有特定类型先天性听力损失的儿童。
这项临床试验旨在衡量 DB-OTO 的安全性和疗效。DB-OTO 是 Regeneron 正在开发的一种基因治疗药物,用于治疗因奥托费林基因变化而导致听力损失的儿童。 全球有1%到8%的聋儿患有这种罕见的先天性耳聋。
根据周三在一次会议上公布的数据,先天性耳聋儿童在接受基因治疗后可以第一次听到声音。