这项临床试验旨在衡量 DB-OTO 的安全性和疗效。DB-OTO 是 Regeneron 正在开发的一种基因治疗药物,用于治疗因奥托费林基因变化而导致听力损失的儿童。 全球有1%到8%的聋儿患有这种罕见的先天性耳聋。根据周三在一次会议上公布的数据,先天性耳聋儿童在接受基因治疗后可以第一次听到声音。