#药闻简讯# 2024 年 1 月 03 日，$Dyne(DYN)$ 今天宣布，该公司的肌肉疾病临床研究取得了积极的初步临床数据。 (纳斯达克股票代码：DYN）今天宣布，其DYNE-101治疗1型肌营养不良症（DM1）患者的ACHIEVE试验和DYNE-251治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的DELIVER试验均获得积极的初步临床数据。
- 在1/2期ACHIEVE试验中，DYNE-101显示出剂量依赖性剪接校正、肌肉传递和DMPK敲除效应
- 接受 DYNE-101 Q4W 治疗的 3.4 mg/kg 组群中的所有可评估患者均表现出一致的剪接校正，3 个月时 22 个基因组的平均改善率为 19
- 最低剂量的ACHIEVE群组在6个月时观察到肌张力（vHOT）和疲劳（MDHI）的改善 - 在1/2期DELIVER试验中，DYNE-101 Q4W的治疗结果表明，剪接校正效果一致，22个基因组在3个月时平均改善19%。
- 在1/2期DELIVER试验中，DYNE-251每月给药5毫克/千克，6个月后显示出0.88%的肌营养不良蛋白平均表达量；与目前的标准疗法1相比，每周给药的肌营养不良蛋白高出2.5倍以上。
- DYNE-101和DYNE-251的安全性良好，支持剂量升级；ACHIEVE试验的5.4毫克/千克组和DELIVER试验的20毫克/千克组已完成入组网页链接
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