药闻▶2021年12月6日，开发新一代人类酶疗法的临床阶段生物技术公司$Aeglea生物制药(AGLE)$ ，今天宣布，关键的3期研究PEACE（Pegzilarginase Effect on Arginase 1 Deficiency Clinical Endpoints）达到了主要终点，在使用pegzilarginase治疗24周后，血浆精氨酸从基线上有了统计学意义的减少（p<0.0001）。重要的是，血浆精氨酸的明显和持续减少伴随着粗大运动功能测量E部分（GMFM-E）的积极趋势，这是一个对患者活动能力的关键临床评估，包括行走、跑步和跳跃的能力。

PEACE是有史以来在精氨酸酶1缺陷症（ARG1-D）方面进行的第一个安慰剂对照的临床试验，而巴西精氨酸酶是使这些患者明显升高的血浆精氨酸水平正常化的第一个潜在疗法。基于这项试验的结果，Aeglea计划在2022年上半年向美国食品和药物管理局（FDA）提交一份生物制品许可申请（BLA）。此外，Aeglea将与欧洲和中东某些国家的商业伙伴Imedica Pharma AB合作，在这些地区提交上市许可申请。