药闻▶2021年10月21日，专注于开发基因疗法以彻底改变神经退行性疾病患者生活的临床阶段公司$Sio Gene Therapies(SIOX)$ 今天宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予AXO-AV-GM1快速通道指定，该公司基于腺相关病毒载体（AAV）9的基因疗法候选药物用于治疗I型（早期婴儿发病）和II型（晚期婴儿发病和青少年发病）GM1神经节苷脂病。

快速通道程序旨在促进治疗严重疾病和填补未满足的医疗需求的药物的开发和加速审查。