药闻| 2020年11月26日 $Y-mAbs Therapeutics(YMAB)$  首个产品获得FDA批准Danyelza治疗罕见的癌症神经母细胞瘤。

Danyelza（naxitamab）是针对GD2的抗体，GD2是在某些肿瘤细胞表面发现的一种蛋白质，已被美国监管机构批准与GM-CSF（一种细胞因子药物）一起用作第二线神经母细胞瘤治疗后的抗体。优先审查。

该药物可用于一岁以上的儿童以及成人或复发性或难治性高危神经母细胞瘤，其在先前的治疗中具有部分反应，轻微反应或稳定的疾病。

在此之前，美国尚无针对这些患者的批准治疗。Y-mAbs此前曾表示，它认为美国每年约有300名儿童属于此类。

Danyelza是Y-mAbs一直在后期开发中使用的两种神经母细胞瘤药物之一，但在上个月FDA拒绝接受其市场营销申请后，该生物技术公司遭受了另一种候选药物-靶向B7-H3的翁布他他的挫折。

神经母细胞瘤是Y-mAbs研发工作的基础，这是托马斯·加德（Thomas Gad）的女儿在美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心接受神经母细胞瘤治疗后成立的。两种抗体均来自该机构进行的研究。

Y-mAbs董事长兼总裁加德说：“看到这种治疗方法从在我女儿的床边使用的实验性治疗方法转变为现在被FDA批准的方法，真是令人兴奋。”

“我要感谢参与我们的临床试验的所有患者和医师，以及我们的科学合作伙伴Memorial Sloan Kettering，帮助我们实现了这一目标。”

神经母细胞瘤是神经组织的癌症，通常发生于儿童中，并发生于大脑外部的神经系统中，尽管侵袭性形式可以迅速扩散到中枢神经系统以及骨骼和骨髓。

FDA凭借两项公开标签的第2期研究的实力，已迅速批准Danyelza。第一项研究– 201研究–包括22名患者，显示抗体/ GM-CSF联合治疗的总缓解率为45％，其中30％的缓解者持续至少六个月受益。

第二项有38位患者的试验（研究12-230）的总缓解率为34％，其中23％的受试者的缓解期为6个月或更长时间。无进展生存期和总生存期是长期随访的次要终点，目前尚无数据。

Y-mAbs上个月表示，它预计将在2020年底或2021年初将omburtamab重新提交给FDA批准，并且还将在年底前在神经母细胞瘤以及B7-中开始下一代药物的临床试验。 H3阳性软脑膜肿瘤。

根据公司首席执行官克劳斯·莫勒（ClausMøller）的说法，随着Danyelza现在被批准用作二线治疗药物，Y-mAbs的目的现在是与FDA讨论将抗体推进一线治疗的必要条件。

一项针对先前未治疗的神经母细胞瘤患者的两项单中心研究已经在进行中，其中一项可获得的初步数据，另一项即将发布。并计划与化学疗法联合试验。