2023年10月18日,Intellia Therapeutics宣布FDA已经批准其体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001开展关键三期临床,治疗甲状腺素转运蛋白淀粉样变心脏病(ATTR-CM)。这是首个体内基因编辑三期临床被FDA批准,意味着FDA对其安全性有相当的信任。体内基因...