$Dyne(DYN)$ 昨天更新了一下 DM1的高剂量数据，一方面六个月时抗肌萎缩蛋白水平达到远超serapta的水平，另外DMPK 基因（被认为是DM1的致病基因）产生的mRNA敲低，以及受影响的其他正常蛋白平均剪接校正率从基线上升到27%。（市场认为达到预期的治疗阈值，dyne考虑作为临床替代终点）

数据和$Avidity Biosciences(RNA)$ 目前好像差别不大？