舒泰神的STSG-0002,是一款在研AAV基因编辑疗法新药,针对慢性乙肝患者,已于2019年9月进入二期临床,2020年初就在北京大学第一医院完成首例受试者给药。
再比如,贝瑞基因,在遗传病检测领域,目前以WES和CNV-seq技术为核心,为临床提供多种检测组合方案,在产前、儿童及成年全生命周期的遗传病检测中起到重要作用。
还有,香雪制药的基因编辑肿瘤细胞疗法。是全球唯二开展基因治疗技术和高亲和性T细胞受体平台技术,唯一横跨TCR-T和TCR药物的基因编辑肿瘤细胞疗法公司。公司开发的针对软组织肉瘤的TCR-T疗法-TAEST16001,是中国首个获得IND批件的TCR-T细胞免疫治疗产品。2022年第37届癌症免疫治疗学会(SITC)年会发表了一项I期研究结果,这项研究宣告了基因编辑技术在肿瘤细胞疗法上的应用,带来了全新概念的TCR-T疗法,利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,改造患者自体的新抗原特异性T细胞受体(NeoTCR),完成基于个体化基因编辑的细胞疗法。