医药行业面临巨大挑战和淘汰赛,而现代生物技术的不断突破又为医药行业发展带来前所未有的魅力!美国FDA最近批准了一款血友病B的基因编辑生物药,费用高达350万美元可谓全球最贵的药!辉瑞制药的Beqvez是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体。对于血友病B患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。