2024年5月20日，PTC Therapeutics宣布，欧盟委员会（EC）决定不采纳人用药品委员会（CHMP）对Translarna（Ataluren）有条件上市许可年度续期的否定意见，并将该意见退回CHMP进行重新评估。
因此，Translarna符合其目前上市许可，仍然可以在市场上销售，以供欧洲患者使用。
这在药物监管史上，都是极为罕见的事件。
监管部门的否定
Translarna是一种蛋白质修复疗法，能够与核糖体相互作用，使核糖体能够通过mRNA上的过早无义停止信号，允许细胞产生全长的功能性蛋白质，旨在治疗肌营养不良蛋白基因中无义突变引起的DMD。
目前，Translarna已经在欧盟、俄罗斯、巴西等多个国家/地区获得许可，用于治疗2岁及以上的非卧床患者的无义突变杜氏肌营养不良症 （nmDMD）。
尽管如此，但是Translarna也同样遭遇了来自两大不同监管部门的否定。
延伸阅读：上市近10年才被撤市？
美国的拒绝
Translarna遭到了美国FDA两次拒绝：
2016年，FDA首次拒绝Translarna，理由是临床终点未达到。
后来，PTC提出上诉，但是在2017年被FDA再次拒绝。
因此，Translarna在美国仍然只是一款研究性新药，尚未获得任何批准。
欧盟的犹疑
欧盟是PTC公司为Translarna选择的上市第一站。
但在2014年1月，EMA拒绝了Translarna的上市申请。
在经过5个月的复议的积极评价后，Translarna最终获批有条件上市，不过，需要通过三期临床验证疗效。
接下来就是欧洲的III期验证临床上对于到底有没有获益的来回拉扯，制药商当然是坚称这一疗法有效，但临床数据却都显示无统计学意义的改善。
2023年，EMA拒绝将其有条件批准转换为标准许可，并试图将其从市场上撤出。
PTC提出上诉并寻求重新审查，但在2024年1月获得了CHMP第二次建议撤销Translarna的有条件许可。
患者和医生的认可
有分析师认为，欧盟委员会（EC）不接受CHMP的否定意见， 并进行另一次审查的决定，是来自患者团体和医生的压力导致的。
Translarna作为一种上市10年的老药，已经用于治疗非常多的患者，患者群体和医生对该药物已经具有相当的信任度。
Translarna在2023年的总销售达3.56亿美元，是PTC公司最畅销的全资产品。这也佐证了患者和医生对Translarna支持。
基于此，欧盟委员会（EC）才会否定CHMP的意见，让Translarna继续在市场上销售。
但是欧盟委员会（EC）也已经要求CHMP在修订后的意见中进一步考虑证据的整体性，包括来自患者登记处的数据和真实世界的证据。
小结
Translarna最为争议的一点就是临床上患者到底有没有获益。
Translarna关于DMD的I期临床试验在2004年开始。2010年，PTC公司发布了其DMD的IIb期临床试验的初步结果，在试验的48周后，参与者在6分钟步行距离上没有显示出显著的改善。高剂量组没有改善，低剂量组有所改善，而次要终点方面，肌营养不良蛋白表达（dystrophin）也没有建立和临床获益的统计学关系
因此，Translarna在2011年惨遭买家健赞（赛诺菲-健赞）退货。
参考资料：
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