根据5月14日披露的Form 8-K重大事项报告，罕见病创新药企BioMarin将在全球范围内裁员170人。大多数受影响的员工已经在5月14日接收到通知，裁员将在7月底前完成。为此公司预计在第二季度产生约1500万到2000万美元的遣散及相关费用。
BioMarin在第一季度报中表示，随着患者影响和商业机会的改变，公司在2024年第一季度确定了哪些项目对患者来说最具变革能力且能为股东创造潜在价值。经过评估和梳理，一部分项目将被赋予更高优先级，而另一部分则被终止。这些被终止项目是此次裁员的主要原因。
四个被终止的项目分别为BMN331，BMN255，BMN355和BMN365。其他项目将在修订后的高标准框架下进行持续评估，以确定是否能够成为公司的重点投资组合。
BMN331是一款治疗遗传性血管水肿（HAE）的AAV5基因疗法。
BMN255是一款治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）的口服乙醇酸氧化酶（GO）抑制剂。
BMN355是一款治疗QT间期延长综合征的KV7.1离子通道调节单克隆抗体。
BMN365是一款治疗PKP2心律失常心肌病的AAV 基因疗法。
作为一家主攻罕见病的创新药企，BioMarin在基因疗法领域深耕多年。近年来基因疗法表现不尽如人意，BioMarin研发的全球首款血友病A基因治疗Roctavian在上市后的一年中并未能表现出强劲的商业化潜力。
市场预计，Roctavian作为潜在的重磅炸弹药物，可以达到22亿美元的峰值年销售额，但现实十分残酷，2023年全年Roctavian销售额为350万美元，今年第一季度更是仅有80万美元。
2023年11月，BioMarin换帅，任命Genentech 首席执行官Alexander Hardy为公司总裁兼首席执行官，接替Jean-Jacques Bienaimé。面对Roctavian疲软的商业化表现，新CEO曾一度表态如果销售额没有改善，可能剥离该资产。
2023年12月，BioMarin还曾一度被传出售，彼时对冲基金Elliott investment Management与BioMarin达成股份购买协议。Elliott成为BioMarin最大的投资者之一，BioMarin与Elliott签订了“合作协议”以及信息共享协议并且可以与公司对话。
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